小核酸药物发展历程

1、证券研究报告 报告发布日期：报告发布日期：20202020年年7 7月月1 1日日 小分子小分子药物研发是否面临瓶颈？药物研发是否面临瓶颈？ 新型药物筛选研发平台梳理新型药物筛选研发平台梳理 分析师：黄翰漾（分析师：黄翰漾（S0190519020002S0190519020002） 孙媛媛（孙媛媛（S0190515090001S0190515090001） 徐佳熹徐佳熹（S019051308。

2、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -16% 0% 16% 32% 48% 64% 80% 96% 2019-082019-122020-04 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 08 月 19 日 小核酸药物行业报告小核酸药物行业报告 医 药 生 物 医 药 生 物 小。

3、公司担任高级管理职务的女性比例每年都上升，目前为36%。
黛博拉邓西尔博士领导着丹麦国际公司Lundbeck和美国生物技术公司Vertex刚刚任命了第一位女性首席执行官Reshma Kewalramani。
Lundbeck的四个战略品牌在2019年增长了28%，Vertex的收入继续繁荣，预计2020年将超过50亿美元。
全世界的研究人员中少于30%是女性但是，倡导为女性提供更多科学机会的智者运动(WISE campaign)指出，在科学、技术、工程和数学(STEM)劳动力中，女性只占24%。
人们担心由于缺乏重点和问责制，两性平等项目可能只是昙花一现。
英国脱欧后制药公司的未来如何由于应对监管变化，成本增加，英国脱欧已经给制药行业带来了冲击。
加上英国制药公司无法再利用欧盟资助的研究合作机会，如地平线欧洲计划，以及英国经济正遭受三个世纪以来最严重的经济衰退的打击，近期前景黯淡。
一项协议不一定能为英国生命科学领域提供它迫切需要的清晰信息，关键问题是要相互承认协议。
如果有一个尚未确认的实施期，很可能一些主要的监管障碍将被消除。
分歧问题是最大的监管障碍之一，因为将“改变制药公司的经营方式”。
制药企业对英国脱欧的担忧由来已久下图显示了2018年欧盟的影响者(包括欧洲议会议员和欧盟工作人员)被问及对英国脱欧和制药行业的态度，包括悬而未决的问题。
文本由。

4、最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 行业专题报告行业专题报告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 19 日 小核酸药物小核酸药物引领未来引领未来, ,机遇已现机遇已现 医药生物医药生物 投资要点：投资要点： 小核酸药物更容易产生平台化效应小核酸药物更容易产生平台化效应 不管是小分子化药，还是大分子单抗，它们结合靶点蛋白的分子都基于 三维空间上构象的契合。

5、2020 Frost Sullivan. All rights reserved. This document contains highly confidential information and is the sole propert。

6、psiRNA是一种长约 2123个碱基对的双链 RNA，在细胞核中转录后，双链 siRNA以及相 关的蛋白质便会穿过核孔，并在核孔中由 RNase III核酸酶裂解形成单链 siRNA，导致在 3端 的两个核苷酸突出和在 5端的单磷酸突出。

7、至130110亿美元。
于此同时，国内行业市场也处于快速发展阶段，根据数据显示，2016-2019年中国小分子药物市场规模由7226亿元增长到8190亿元;2020年受 疫情影响，市场规模有所下降。
预计到2025年中国小分子药物是市场规模9752亿元，CAGR约为6.6%。
数据表来源沙利文：2022药物3D打印行业报告(48页)更多行业数据，敬请关注三个皮匠报告。

8、p从 2018 年推出会员服务，到 2020 年会员付费业务实现营收 3.2 亿元，知乎在知识付费领域离走通盈利模式更近一步。
作为综合性的问答平台，通过平台内高质量内容获取收入一直是知乎较为理想的盈利模式，事实上自成立以来知乎也从未停止在知。

9、p在经营管理层面，公司新任高管团队就位。
2020 年9 月危永标先生辞任公司总经理职务，由朱镇豪先生任代总经理。
朱总历任喜力公司台湾总经理中国区总经理和帝亚吉欧大中华区董事总经理，深谙酒水行业发展及运营之道，同时财务总监何荣辉亦于 2020。

10、沃尔玛有句经典的广告标语天天平价，始终如一，多年来沃尔玛始终奉行低价策略，力求做到同样品质品牌的商品比其他零售商价格低，如果发现同行卖的商品价格比它低，立马补价差。
这种价格策略的背后，则是强大的中后台管理能力：1加强直采，与供应商无缝对接。

11、2020 年 8 月，微信小商店宣布对企业个体个人三种开店类型全量开放，可以帮助商家快速生成卖货小程序。
2020 年 10 月，视频号打通微信小商店，内测直播带货，完成生态闭环;12 月视频号上线连麦打赏滤镜美颜等功能，打通商家自有小程序。

12、化学修饰与递送系统的技术突破推动小核酸药物产业化进程。
小核酸在血液中不稳定极 易被降解，同时可能会触发人体免疫应答反应，并且不易穿过细胞膜进入细胞。
因此，小核酸 药物进入人体发挥治疗作用需要克服几个关键问题：1如何避免入血后被快速清除并延。

13、1种：ASO 与 mRNA 结合后，形成空间位阻，使 mRNA 不能再进入核糖体进行蛋白质翻译，使得这种 mRNA 所携带的基因信息表达下调。
第二种：ASO 通过碱基互补配对，与靶标 mRNA 结合后，招募 RNA 酶将 mRNA 降解，同样使得基因表达下调。
第三种：主要是针对 pre-mRNA 在形成 mRNA 的过程中，ASO 结合于 Pre-mRNA 的某个外显子区域，使得这段外显子被剪切掉，在最终生成的 mRNA 中不包含这段外显子。
ASO作用机制2RNA干扰 (RNA interfering; RNAi) 技术原理：反义 RNA 与靶基因的 mRNA 以碱基互补配对的形式结合而导致的序列特异性基因沉默现象。
长链双 RNA (dsRNA) 被剪切为siRNA (小干扰 RNA) 后，与蛋白质结合形成 siRNA 诱导干扰复合体 (RISC)，RISC再与互补的 mRNA (信使 RNA) 结合，使靶基因 mRNA 降解，最终沉默特定基因表达，从而实现对患者体内特定靶基因表达进行调控的基因治疗。
RNAi作用机制3小核酸药物发展史1978 年，哈佛大学科学家Paul Zamecnik 等人首次报道了反义寡核苷酸 (antisense oligodeoxynucleotides) 可抑制肉瘤病毒的复制；1998 年，全球首款 ASO 药物 (反义寡核苷酸药物) Vitra。

14、下游客户数量多含金量高，分子砌块和工具化合物产品获国际认可。
公司分子砌块和工具化合物服务客户涵盖全球大部分生物医学研究机构及医药公司，包括辉瑞礼来MSD Abbvie吉利德等跨国医药巨头;美国国立卫生研究院NIH哈佛大学上海药物所上海有机所。

15、机制： RNA 聚合酶抑制剂。
可以靶向包括 RNA 依赖性 RNA 聚合酶RdRP在内的两种对病毒 RNA 复制和转录至关重要的聚合酶，因此对新冠病毒具有独特的双重抑制机制。
最高开发阶段适应症： 3 期临床试验，治疗不需要住院治疗的新冠肺炎。

16、 创新药研发专题系列 小核酸药物：从上游解决疾病 行 业 深 度 报 告 请通过合法途径获取本公司研究报告，如经由未经许可的渠道获得研究报告，请慎重使用并注意阅读研究报告尾页的声明内容。
行 业 报 告 医药生物 2021 年 11 月 2。

17、2021 年深度行业分析研究报告 正文目录 一作用于蛋白质上游的创新机制药物一作用于蛋白质上游的创新机制药物 . 5 1.1 相比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势. 5 1.2 小核酸药物的发展历经机遇与挑战 . 7 二小核酸行业整体具有较高。

18、新冠药物研发跟踪报告： 新冠药物研发跟踪报告： 西南证券研究发展中心 2021年11月 小分子口服药有望成为抗疫有效补充 小分子口服药有望成为抗疫有效补充 35653 核 心 观 点 1 全球新冠患者持续增长。
截至11月19日，全球累计确诊。

19、 证券研究报告 请务必阅读正文最后的中国银河证券股份公司免责声明 行业行业动态动态报告报告医药医药行业行业 2021 年年 11 月月 26 日日 对对 Omicron 无需过度悲观， 关注检测无需过度悲观， 关注检测 小分子药物与疫苗投资。

20、 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 公公 司司 研研 究究 新新 股股 研研 究究 报报 告告 证券研究报告证券研究报告 生物制药生物制药 审慎增持审慎增持 首次首次 市场数据市场数据 市场数据日。

21、新冠药物研发跟踪报告更新：新冠药物研发跟踪报告更新： 西南证券研究发展中心 2021年12月 中和抗体和小分子药物是抗击新冠的有效补充中和抗体和小分子药物是抗击新冠的有效补充 核 心 观 点 1 全球新冠患者持续增长。
截至11月19日，全球。

22、新冠小分子药物产业链投资机会20211231医药研究报告请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远CONTENT目录 一新冠药物总体概况二直接受益订单催化的CDMO企业三间接受益CDMO产能相对紧张四风险提示pOpRpNtNm。

23、 证券研究报告 请务必阅读正文之后的免责条款 群雄纷争，群雄纷争，ADC 药物领域药物领域快速快速发展发展 医药行业抗体偶联药物ADC行业专题2022.1.17 中信证券研究部中信证券研究部 核心观点核心观点 抗体偶联药物抗体偶联药物ADC。

24、2022年年1月月24日日医药行业抗体偶联药物医药行业抗体偶联药物ADC行业专题行业专题群雄纷争，群雄纷争，ADCADC药物领域快速发展药物领域快速发展目录目录CONTENTS21.抗体偶联药物：靶向杀伤肿瘤细胞的生物导弹抗体偶联药物：靶向。

25、2021华创 版权所有华创证券医药团队20220217小核酸药物：剑指慢性病广阔市场此页包含机密资料，其全部或任何部分不可被复制或再发送。
本页不构成对任何产品的要约出售购买招揽或建议。
关于免责声明全文，详见本PPT最后部分。
2核酸药物是一种。

26、2022 年深度行业分析研究报告 NFTNFT为何在为何在20212021年爆发年爆发市场速览：高增长，体量可观，品类集中发展历程：萌芽于90年代，诞生于2017，破圈于2021为何破圈：加密生态媒体声量项目供给应用场景基础设施观察当前的观。

27、 1 ALK 小分子靶向药物 市场研究报告 2021 年 01 月 弗若斯特沙利文咨询公司 报告提供的任何内容包括但不限于数据文字图表图像等均系弗若斯特沙利文公司独有的高度机密性文件在报告中另行标明出处者除外。
未经弗若斯特沙利文公司事先书面。

28、 1 BTK 小分子靶向药物 市场研究报告 2021 年 01 月 弗若斯特沙利文咨询公司 报告提供的任何内容包括但不限于数据文字图表图像等均系弗若斯特沙利文公司独有的高度机密性文件在报告中另行标明出处者除外。
未经弗若斯特沙利文公司事先书面。

29、陈陈竹，联系人：甘坛焕竹，联系人：甘坛焕中信证券研究部中信证券研究部 医疗健康产业组医疗健康产业组2022年年4月月11日日新冠小分子药物研究进展更新新冠小分子药物研究进展更新持续关注国产药物临床进展持续关注国产药物临床进展目录目录CONT。

30、 有关分析师的申明，见本报告最后部分。
其他重要信息披露见分析师申明之后部分，或请与您的投资代表联系。
并请阅读本证券研究报告最后一页的免责申明。
医药生物行业 行业研究 深度报告 新冠小分子药成为抗疫关键手段，国内研发管线进展不断。
新冠小分子。

31、中国未来十年抗肿瘤小分子药物的研发布局中国未来十年抗肿瘤小分子药物的研发布局药渡咨询药渡咨询2全球肿瘤小分子全球肿瘤小分子药物药物研发与竞争研发与竞争3来源：药渡数据，不包括研发早期撤市及临床阶段不明品种368140480560102155。

32、陈竹陈竹甘坛焕甘坛焕中信证券研究部中信证券研究部 医疗健康产业组医疗健康产业组2022年年5月月5日日新冠小分子药物研究进展更新新冠小分子药物研究进展更新持续关注国产药物临床进展持续关注国产药物临床进展目录目录CONTENTS11.与与CO。

33、 1 敬请参阅最后一页特别声明 王班王班 分析师分析师 SAC 执业编号：执业编号：S1130520110002 862160870953 wang 王维肖王维肖 联系人联系人 新冠小分子治疗药物专题新冠小分子治疗药物专题 投资逻辑投资逻辑。

34、核酸药物市场产业现状与未来发展报告Current Perspective And Future Development on Nucleic Acid Drugs Market Report二零二二 年 五 月报告提供的任何内容包括但不限于。

35、2022 年深度行业分析研究报告 TVnUnYiXyQxOtR7NaO8OpNrRoMmOjMnNtOeRqRuN8OnMmMMYmPtRMYmOxP3For full disclosure of risks, valuation meth。

36、医药生物医药生物 2022 年 06 月 12 日 圣诺医药B2257.HK 小核酸赛道先驱者，差异化布局肿瘤和纤维化领域 请通过合法途径获取本公司研究报告，如经由未经许可的渠道获得研究报告，请慎重使用并注意阅读研究报告尾页的声明内容。
公。

37、 1 小分子靶向蛋白降解 如果可以将导致癌症的蛋白扔进垃圾筒 靶向蛋白降解： 小分子药物的下一个黄金时代 如果可以将导致疾病的蛋白质丢进垃圾桶 靶向蛋白降解：小分子药物的下一个黄金时代 2022 年 6 月 执行摘要 蛋白靶向降解是最前沿的。

38、明树数据w w w . b r id a t a . c o m摘摘 要要 纵观 PPP 模式在我国 30 余年的发展历程，从早期对西方模式的亦步亦趋，到逐步独立自主，并创新开拓。
发展至今，形成了独具中国特色的 PPP 模式，走出了一条具有。

39、对以自然为基础的美化体验的需求非常上升，尽管市场通过投资和品牌增长显著成熟，特别是在美国，该行业仍然服务不足。
目前，需求远远超过客舱帐篷产品或品牌体验的供应。
旅行者希望在各种价格点上有更多的高质量的选择。
运营商希望有更多的增长无论是有资格的。

40、云网络发展历程和未来展望祝顺民阿里云智能网络产品团队 研究员NEW FUTURE ON CLOUD云计算的发展阶段商 业网 络商业价值企业上云弹性资源数据中心虚拟化网络IT产业升级云IT计算平台生态渠道产业中台软件定义混合云网络云DT数据中。

41、请务必阅读正文之后的免责声明及其项下所有内容证券研究报告证券研究报告20222022年年0808月月1616日日买入买入晨光股份晨光股份603899.SH603899.SH从他山之石看晨光股份传统业务的成长动力从他山之石看晨光股份传统业务的。