2022小核酸药物发展历程、市场规模及发展趋势分析

1.小核酸药物发展历程

(1)1978-2000年：1978Paul Zamecnki等首次利用反义核酸技术成功抑制了Rous肉瘤病毒的复制。

1985硫代磷酸修饰出现，大幅提升反义核酸的稳定性、活性和递送效率，同时RNaseH依赖的反义核酸作用机制得到解析。

1996针对AIDS患者，Aronex研发的ARI177和Hybridon研发的GEM91均进入临床研究，十几家药企陆续进入反义核酸领域。

1998 FDA批准第一款由Inois开发的ASO药物Vitravene，用于治疗AIDS患者中由CMV感染引起的视网膜炎。

(2)2000年-2010年：2003 Vitravene因销售额低而退市， 三个ASO药物均在Ⅲ期临床研究中失败。

2006AndrewFire和CraigMellow因发现RNAi荣获诺奖。

(3)2010-2020年：2010Alnylam发表基于配体技术的siRNA靶向递送结果，可有效靶向肝细胞。

2013第二个ASO新药Mipomerson由FDA批准上市，用于治疗家族性高胆固醇血症。

2016 Sarepta Therapeutics研发的Eteplirsen药物和lonis研发的Spinraza陆续被FDA批准上市。

2018lonis开发的Inotersen由FDA批准，次年公司的Volanesorsen获EMA批准上市。

2020全球有超过20款siRNA药物、50款ASO药物处于临床研究阶段，治疗领域覆盖中枢神经系统，心血管，抗感染和肿瘤等。

2.小核酸药物行业产业链

小核酸药物产业链涵盖了上游核酸单体和试剂生产、中游新药研发及药品生产到下游产品商业化服务患者的全部环节。

(1)核算单体和试剂生产：包括纯化寡核苷酸单体、小核酸文库、小核酸转染试剂、荧光标记小核酸序列、对照小核酸序列。代表企业有瑞博、吉凯基因、Gene Pharma、Thermo Fisher Scientific等。

(2)新药研发：流程为靶点筛选-序列设计-序列修饰-合成技术-递送技术-分析评价。代表企业有瑞博、阿格纳、Alnylam等。

(3)药品生产：流程为原料药制备工艺-结构与稳定性研究-制剂、包材与灌装-质量控制。代表企业有锐博生物、lions、Alnylam等。

3.小核酸药物市场规模

(1)市场整体规模：随着2016年两款ASO药物的上市，小核酸药物全球市场规模也从2016年0.1亿美元已增长到了2021 年32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%。未来随着临床阶段小核酸药物的不断上市，尤其是针对患者群体较大的适应症药物，如乙型肝炎的潜在治愈性药物，将进一步驱动市场快速发展。

(2)市场拆分情况：按药物类型进行拆分，2021年全球小核酸药物市场中ASO药物占比79%，siRNA药物占比21%。按适应症进行拆分，2021年全球小核酸药物市场中脊髓性肌萎缩症药物占比最多，为59%，其次是杜氏营养不良症药物占比有19%。

总体来看，目前上市产品均聚焦在罕见病适应症领域，商业化成功的同时也践行了解决临床需求和痛点的初衷，但也从侧面揭露出目前小核酸药物市场缺乏患者群体较大的适应症的现状。

4.核酸药物发展趋势

(1)技术领域突破创新：技术的更新与迭代将有助于解决目前小核酸药物发展过程中存在的痛点，即药物递送技术难题与脱靶效应控制，在未来，小核酸药物研发将对其有效性与安全性有更大把握，应对毒副作用，减少副反应事件的发生频率，同时进一步提升药物疗效。

(2)多方联动发展：在未来，中国小核酸制药产业发展模式应势更新，可能形成多主体共同参与的链式发展的产业联盟模式，将高校研发机构与医药企业联合起来，在联盟模式的基础上进行技术研发和合作，实现产业的技术共享和合作创新，发挥国内各个企业的技术研发优势，提高国内专利技术的产业化利用率。

(3)研发生产基地化：在未来，中国小核酸制药产业发展模式应势更新，可能形成多主体共同参与的链式发展的产业联盟模式，将高校研发机构与医药企业联合起来，在联盟模式的基础上进行技术研发和合作，实现产业的技术共享和合作创新，发挥国内各个企业的技术研发优势，提高国内专利技术的产业化利用率。

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参考资料

《沙利文：2022核酸药物市场产业现状与未来发展报告(57页).pdf》

《研报医药行业深度报告小核酸时代终将到来优质赛道如何掘金-21030344页》

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