医药生物行业创新药研发专题系列：小核酸药物从上游解决疾病-211125（45页）.pdf

1、 创新药研发专题系列 小核酸药物：从上游解决疾病 行 业 深 度 报 告 请通过合法途径获取本公司研究报告，如经由未经许可的渠道获得研究报告，请慎重使用并注意阅读研究报告尾页的声明内容。 行 业 报 告 医药生物 2021 年 11 月 25 日 强于大市（强于大市（维持维持） 行情走势图行情走势图 小核酸药物相比现有疗法优势显著。小核酸药物相比现有疗法优势显著。小核酸药物相比现有的小分子和抗体 药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和 长效性等优点，具有较大发展潜力。从数据来看，目前小核酸药物已在临 床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，相继 出

2、现 Leqvio 和 Spinraza 等重磅品种。未来伴随技术持续进步，小核酸药 物有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。 市场潜力巨大，但发展仍处于早期阶段。市场潜力巨大，但发展仍处于早期阶段。由于小核酸药物有望涵盖更丰富 的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，预计到 2025 年全球小核酸药 物销售额将突破 100 亿美元。截至目前，全球已有14 款小核酸药物上市， 此外还有 279 款药物在研，其中 60%仍处于临床前阶段。而我国由于起 步较晚，因此目前仅 16 款产品进入临床，与全球相比差距较大，其中由 中国团队自主开发、进入期的产品数更少。考虑到我国患者需求较大， 因此

3、随着研发推进，我国小核酸行业仍有较大发展空间。 技术难关有待进一步突破。技术难关有待进一步突破。虽然在研小核酸数量较多，但多数药物的靶器 官集中于肝脏或局部给药，主要是由于其他组织的特异性递送系统仍有待 进一步开发。目前全球小核酸药物平均每年获批约 2 款，占 FDA 批准药 物总数的 5%左右，其处境类似 20 年前的抗体药物。与单抗类似，小核酸 药物也属于技术驱动型行业，参考 Alnylam 从 I 期到 III 期接近 60%的成 功率，我们认为，一旦技术难关被攻破，小核酸药物潜力将有望被全面激 发，行业迎来快速发展期。 投资建议：投资建议：小核酸药物已在临床上展现显著治疗潜力，市场具有

4、较大发展 空间以及较高壁垒，在赛道中我们建议关注以下几类企业：1）拥有自主）拥有自主 技术平台的企业。技术平台的企业。小核酸药物的设计仅需靶标 mRNA 序列，且不需要大 规模药物筛选，因此早期药物序列设计壁垒相对较低，其核心壁垒在于化 学修饰和递送系统的自主专利平台建设，保障公司的持续造血能力，形成 先发优势，例如瑞博生物、圣诺生物、彭济凯丰等；2）产品已进入临床）产品已进入临床 后期的企业。后期的企业。与其他成熟技术不同，全球小核酸药物目前多数仍处于早期 临床阶段，因此虽然很多企业已初步形成自主平台，但其功能性尚未得到 验证。鉴于我国小核酸行业还在早期技术积累和专利平台建立阶段，因此 如果

5、企业已有较强临床数据验证其平台能力，能够确保其行业领先地位， 形成技术护城河。3）具备原料药生产和研发服务能力的企业。）具备原料药生产和研发服务能力的企业。小核酸原 料药生产需符合 GMP 要求，在工艺开发、放大和质量控制上存在较高壁 垒，国内有能力生产原料药及提供开发生产服务的企业目前较为稀缺，而 伴随国内小核酸药物研发进入快速发展期，上下游产业链有望迎来爆发， 建议关注相关企业，包括凯莱英、上海兆维、广州锐博和吉玛基因等。 风险提示：风险提示：1）研发失败风险；2）被新技术取代风险；3）竞争加剧风险； 4）政策风险。 证 券 研 究 报 告 请通过合法途径获取本公司研究报告，如经由未经许可

6、的渠道获得研究报告，请慎重使用并注意阅读研究报告尾页的声明内容。 医药生物行业深度报告 2/ 46 正文目录 一、作用于蛋白质上游的创新机制药物一、作用于蛋白质上游的创新机制药物 . 5 1.1 相比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势. 5 1.2 小核酸药物的发展历经机遇与挑战 . 7 二、小核酸行业整体具有较高景气度二、小核酸行业整体具有较高景气度. 10 2.1 小核酸药物的市场潜力较大 .10 2.2 国内外小核酸研发进展差距较大. 11 2.3 行业内领军者多为新兴企业 .13 三、三、RNAi 是小核酸药物发挥作用的重要机制之一是小核酸药物发挥作用的重要机制之一. 14 3.1 siR