基因与细胞治疗技术

1、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -18% -12% -6% 0% 6% 12% 18% 24% 2019-032019-072019-112020-03 医药生物 上证指数 深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 公 司 公 司 研 究 研 究 财 通 证 券 研 究 所 财 通 证 券 研 究 所 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 。

2、公众中的普及率较低，科普水平有待提升。
其次，普通公众关注基因编辑技术相关信息的动机多来自自我满足和参与互动的目的；同时，普通公众对基因编辑技术相关信息的需求度较高，了解意愿较强烈，这表明如果能针对普通公众的需求来提供相关的信息，将能够有效的提高普通公众对基因编辑的认知与了解。
最后，普通公众对基因编辑技术的研究、开发和应用持积极态度，并有较高的使用意愿；同时在基因编辑技术的使用上，普通公众较信任政府决策。
哈佛大学公共卫生学院 2016 年开展的一项针对 1000 名美国成年人的调查显示，大多数美国人对改变未出生的婴儿的遗传特征持保留意见，但支持使用基因编辑技术对有严重疾病的患者进行治疗；且他们普遍对基因检测感兴趣、支持基因编辑开发和研究。
在基因编辑技术的使用上，他们最信任科学家、技术专家或医生的决策。
2017 年，发表在科学杂志的一项针对 1600 名美国成年人的调查显示，59% 的受访者支持基因编辑治疗技术。
相似地，皮尤研究中心 2018 年 4 月 23 日至 5 月 6 日针对 2537 名美国成年人的一项调查显示， 60% 的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑。
他们普遍认为为了降低患严重疾病的风险，基因编辑是一种有效的医疗手段。
这比该中心在 2016 年针对4726 名美国成年人的调查中 48% 的支持率有了显著的提升。
宗教信仰可能是美国公众对基因编辑技术。

3、推出超过27种CGT产品，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。
在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT发展的沃土，2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行，中国政府授予数千项相关专利，位居全球第二。
45 家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行业蓬勃发展，并拥有获批的CGT新药临床试验申请（IND）。
尽管CGT行业繁荣发展，但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节，均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。
对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题，并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架，制定相应战略并衡量成效。
此外，这些企业还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术，培养专业能力，依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。
本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势，助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业，并且从中受益。

4、存人组织样本及拿不到理想单细胞悬液的组织类型，应着重考虑单细胞核抽提技术的开发。
目前虽然微流控技术的应用使得单细胞的通量能达到上万个细胞，然而不论是液滴微流控还是微孔分选技术都需要大量的细胞样本，这对于一些难以获取的珍稀样本并不友好。
而且目前大多数的高通量转录组平台只能实现3或者5端测序,无法获取更为丰富的全长转录本信息。
此外，单细胞由于DNA和RNA含量都是皮克级别，因而检测到的总基因数相对较低，而且在扩增过程中由于捕获效率的问题，仍然会存在着扩增偏向性问题，如小片段可能有更大概率被富集，这都会影响数据分析。
(二)单细胞测序数据处理较难与传统测序相比，单细胞测序会产生更大的背景噪声数据,因为单细胞的DNA或RNA起始量太小，扩增和捕获时微小的偏差经过多重扩增后会被放大，在细胞间产生与生物学意义无关的巨大差异。
例如，即使是高表达的转录本也可能由于捕获效率的原因被错过，从而导致了假阴性结果。
而一些低表达的基因也可能由于扩增而被富集，导致数据失真。
其次，不同样本间产生的批次效应也是处理单细胞数据时的一个难点。
批次效应(Batch effect)即是独立建库测序的样本间的天然差异，有时候很难与真实的生物学差异区分开。
如果实验设计不合理，也有可能产生较大的批次效应。
而且，有时候分析出来的细胞间差异可能是源于细胞尺寸、细胞周期状态和其他一些因素，这给细胞类型鉴定也带来了一。

5、 上 市 公 司 公 司 研 究 / 新 股 分 析 证 券 研 究 报 告 医药生物医药生物 2017 年年 07 月月 10 日日 华大基因华大基因 (300676) 中国基因检测与精准医疗巨舰扬帆起航 发行上市资料：发行上市资料： 发行价格（元） 13.64 发行股数（万股） 4010 发行日期 2017-07-05 发行方式 网下询价,上网定价 主承销商 中信证券股份。

6、 - 1 - 敬请参阅最后一页特别声明 长期竞争力评级长期竞争力评级：高于行业均值高于行业均值 市场数据市场数据(人民币）人民币） 行业优化平均市盈率 61.48 市场优化平均市盈率 17.08 国金生物技术指数 5844.62 沪深 300 指数 3440.97 上证指数 3134.57 深证成指 10165.22 中小板综指 11069.22 相关报告相关报告 1.细胞治疗深度。

7、 1/59 请务必阅读正文之后的免责条款部分 专 题 医药生物行业医药生物行业 报告日期：2016 年 6 月 14 日 解决解决传统低效传统低效治疗治疗之路之路，肿瘤基因检测肿瘤基因检测即将爆发即将爆发 精准医疗系列深度报告（三） 行 业 公 司 研 究 医 药 生 物 行 业 ：执业证书编号：S0860510120006 ：021-80108133 ： 行业行。

8、 - 1 - 敬请参阅最后一页特别声明 长期竞争力评级长期竞争力评级：高于行业均值高于行业均值 市场数据市场数据(人民币）人民币） 行业优化平均市盈率 61.48 市场优化平均市盈率 17.08 国金生物技术指数 5844.62 沪深 300 指数 3440.97 上证指数 3134.57 深证成指 10165.22 中小板综指 11069.22 相关报告相关报告 1.细胞治疗深度。

9、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -15% 0% 15% 29% 44% 59% 73% 88% 2019-092020-012020-052020-09 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 10 日 拥抱生物医药第三次革命（上）拥抱生物医药第三次革命（上） 。

10、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -27% -13% 0% 13% 27% 40% 54% 67% 81% 2019-092020-012020-052020-09 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 26 日 拥抱拥抱生物医药生物医药第三次革命第三次革命( (。

11、4 目目 录录 眼科器械：植入耗材进口替代风起 眼科药物：研发受限于基础研究，药物递送系统和基因治疗是重要看点 近视/屈光不正：ICL、OK镜临床应用乘风破浪，低浓度阿托品成为青少年近视 防控热点 白内障：人工晶体国产替代正当时 视网膜疾病：抗VEGF药的现在与未来 干眼症：抗炎治疗渗透率将逐步提升 他山之石：爱尔康、STARR、罗氏（眼科管线） 标的梳理：服务、器械、药品标的纷纷涌现 5 缘起：。

12、床的持续推进、药物持续获批和放量，未来基因细胞治疗的市场规模有望快速增长。
根据Coherent Market Insights的估测，全球基因细胞治疗市场将从2017年的60亿美元增长至2026年的350亿美元，年均复合增长率达22%。
数据来源医药生物行业2022年度策略：核心五问揆情度理，先进制造+创新升级大处落墨-211208(62页)。

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14、基因治疗是继小分子大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，通过将治疗性基因导入人体靶细胞等方式，纠正基因缺陷或直接发挥作用，进而治疗和治愈疾病。
基因治疗为肿瘤罕见病慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期。

15、千山药机于 2015 年 6 月 29 日发布公告称，公司拟与上海人类基因 组研究中心 上海嘉稹投资中心有限合伙深圳市恒健远志投资合 伙企业有限合伙 上海上海申友技术有限责任公司以下简称上海 申友，图表 1112签订增资扩股协议。
公司拟向上。

16、据新药研发监测数据库CPM显示，截止 2020 年，我国干细胞治疗研 究项目占全球约 10，免疫细胞治疗临床研究占全球约 13，已经成为仅 次于美国的第二大市场。
同时，随着科研投入的持续增加和技术实力的不 断加强，在中国开展的细胞治疗的临床。

17、基因治疗 CRO 服务分析基因治疗 CRO 提供药物发现阶段临床前研究阶段临床研究阶段的相关研究服务，其中药物发现阶段主要包括目的基因筛选和确认目的基因功能研究载体选择构建与验证此服务横跨药物发现阶段与临床前研究阶段等;临床前研究阶段主要包。

18、中国目前的细胞疗法临床研究仍有较大改善和创新空间。
目前相对密集，以CART为例，超过69的研究针对淋巴瘤或白血病等血液类肿瘤，其中54以上以CD19为靶标。
35因此，企业必须建立更具差异化的创新产品线，并且应当：考虑针对更多特定的本土未满足。

19、 请仔细阅读本报告末页声明请仔细阅读本报告末页声明 证券研究报告 首次覆盖报告 2021 年 12 月 11 日 诺思兰德诺思兰德430047.BJ 基因治疗大时代一马当先，基因治疗大时代一马当先，50 亿级别亿级别重磅单品价值当前低估重磅。

20、1 敬请关注文后特别声明与免责条款 TableSummary 科研和诊断原料发力助精准诊断高增长，细胞科研和诊断原料发力助精准诊断高增长，细胞治疗受益政策春风前景诱人治疗受益政策春风前景诱人 方正证券研究所证券研究报告方正证券研究所证券研究。

21、 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1 1 医药医药 报告原因报告原因：新股新股报告报告 和元生物和元生物 688238.SH 首次首次评级评级 深耕多年终迎机遇，国内基因治疗服务深耕多年终迎。