波士顿:细胞和基因治疗的变化(英文版)(8页).pdf

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1、尽管COVID-19对医疗保健领域造成了巨大的破坏,但细胞和基因疗法的发展速度并没有减缓,甚至在过去一年里也有所加快。我们的分析显示,在2020年之前的十年中,仅6家主要制药公司就建立了50多个细胞和基因治疗联盟,并达成了价值160亿美元的许可协议,在收购上花费了约380亿美元。据再生医学联盟(Alliance for regenerative medicine)的数据,2020年,再生医学的融资总额从去年的略低于100亿美元翻了一番,达到近200亿美元。 2021年波士顿咨询集团2这些新疗法显然抓住了大型制药公司的注意力。但是,尽管这些药物取得了令人印象深刻的临床进展,该联盟统计,去年正在进

2、行的1220项临床试验表明,细胞和基因疗法仍然面临着巨大的科学、技术和商业障碍。我们最近的客户工作以及与该领域领导者的对话表明,希望进行或扩大投资的制药公司在前进的过程中应考虑五个因素:来自COVID-19的创新、成熟的标准和流程、小型治疗市场的挑战、行业的整合和多样化,以及价格和监管压力。COVID-19的创新带来了积极的一面,虽然这场大流行扰乱了医药研发,但它加速了三个关键领域的趋势:临床试验、冷链能力和制造能力。在临床试验中,COVID-19加速了数字化过程和创新试验设计的采用。细胞和基因治疗公司可以利用新的实践,如远程监测长期随访和开发主协议,以加快试验。此外,辉瑞公司和现代公司开发的mRNA疫苗在整个行业中提高了冷链制造、分布和存储能力,为细胞和基因治疗产品提供了更为坚实的基础,具有相似的要求。

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