IT桔子：2019全球CAR-T细胞免疫治疗行业报告（37页）.pdf

1、降低成本策略通用型CAR-T通用型CART(UCART)对于现有的CAR-T工艺来说，它是一种个性化的，利用每个患者细胞进行定制化的生产，所以这样一来，生产无法规模化，而且，每个患者细胞情况不同，部分患者没有优质的PBMC(外周血单个核细胞)，这会使之后无法对T细胞进行有效的扩增、转染，是CAR-T无法制备。另外，即使在CAR-T制备各环节都精简了一些成本，但是这些也不会对CAR-T的成本带来显著的降低，商业化问题仍是一个问号。由于国内保险体系与美国不同，成本高定价高的CAR-T在国内的市场化能力更是一个疑问。所以，如何规模化生产是CAR-T研究者们一直在致力于研究的部分，通用免疫受体便在这种

2、情况下诞生。UCAR-T与传统CAR-T制备原料不同，取代了后者使用患者的PBMC，UCAR-T使用的是健康捐献者的淋巴细胞。这一特点也决定了， UCAR-T生产不是定制化的，而是可以成规模化的，也不用像CAR-T制备需要两周以上的时间，而是现货供应可即用的产品。规模化的制备，也将令UCAR-T的生产、质控更加标准化。这些都有助于大规模降低CAR-T产品的制备成本与定价。不过异源性T细胞的注入，如果不做任何处理，可想而知，不光肿瘤细胞，它也能对患者任意细胞进行攻击，所以目前的工艺策略是，敲除UCAR-T的HLA基因，这样就可以避免GvHD移植物抗宿主病的发生。目前UCAR-T领域研发进度最快的是法国Cellectis的UCART123和UCART19，CRISPR Therapeutics、Poseida Therapeutics、Gilead/Kite(Sangamo)、Allogene、 Cartherics(Mesoblast)、Adicet Bio等公司都在UCART方面进行了重点布局。