2026年罕见病报告合集（共32套打包）

1、The UK Strategy for Rare Diseases 英国罕见病国家战略 2015.07 Tel: +86 10-8354 5711; +86 10-8391 0649 E-mail: Wechat: raredisease Web: www.hanjianbing.org Weibo: Facebook: 国际罕见病日(中国): “罕见世界”纪实摄影：www.hanjianbing.org/rarebutreal 视频官网： 微信公众号二维码罕见世界纪实摄影二维码 Subtitle 版 权 Copyright The UK Strategy for Rare Diseases is published by UK Department of Health in Nov. 2013. Chinese Organization for Rare Disorders（CORD）has obtained the authoriza- tion to translate。

2、识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 4747 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2019 年 8 月 16 日 证券研究报告 医药生物行业医药生物行业 生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场 分析师：分析师： 孔令岩 分析师：分析师： 罗佳荣 SAC 执证号：S0260519080001 SAC 执证号：S0260516090004 SFC CE.no: BOR756 021-60750612 021-60750612 请注意，孔令岩并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管活动。 核心观点核心观点： 因子替代为。

3、2 月 15 日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心 情非常悲痛，脑海中浮现出她每次积极参加我们患者组织领导人培训会的 场景，真的不敢相信，她这样一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能 扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤（PMP），这是一种独特的低 度恶性的罕见肿瘤， 症状是大量黏液性液体不断积聚直至逐渐填满腹膜腔， 最终不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命。腹膜假性黏液瘤 的发病率是五十万分之一，多发于女性患者，国内确诊患者有 2,000 多人。 玉新大姐是 4 年前确诊的，2015 年她开始和我。

4、目录 一、罕见病用药因政策“不罕见”.1 1.1 助力-加速罕见病新药上市速度.1 1.2 门槛-罕见病药物研发及临床试验困难重重.10 1.3 羁绊-罕见病用药市场准入仍有困难.21 1.4 疑问-降低罕见病患者用药负担到底由谁来解决.29 二、“常见”罕见病市场现况.35 2.1“常见”罕见病流行病学研究及市场容量.35 2.2“常见”罕见病上市及在研产品。

5、1 / 21 请务必阅读正文之后的免责条款部分 2018 年 05 月 28 日 行业研究证券研究报告 医药医药 行业周度报告行业周度报告 第一批罕见病目录第一批罕见病目录发布，行业指导与规范发布，行业指导与规范 发展有望提速发展有望提速 投资要点投资要点 医疗板块一周行情回顾医疗板块一周行情回顾： 从行业指数上看， 本周上证综指、 深证成指、 沪深 300、 创业板、中小板分别涨跌-1.63%、-2.10%、-2.22%、-1.75%和-2.01%。医药生 物板块涨 2.68%，其中子板块化学原料药、化学制剂、中药、生物制品、医药 商业、 医疗器械及医疗服务板块分别涨。

6、1 证 券 研 究 报 告 证 券 研 究 报 告 行 业 研 究 简 报 行 业 研 究 简 报 一致性评价再添新品，罕见病用药审评加速一致性评价再添新品，罕见病用药审评加速 医药生物行业医药生物行业 投资要点：投资要点： 行业动态跟踪行业动态跟踪 第四批通过一致性评价的品种品规公布，包括华海药业、京新药业、石药 集团以及正大天晴等皆有品种通过， 建议关注。 CFDA和卫健委发布关于优 化药品注册审评审批有关事宜的公告，主要针对国内罕见病用药和进口药 品的注册事项，相关药物的上市进程将加快，建议积极关注。 本周原料药价格跟踪本周原料。

7、2016 基因慧 All Rights Reserved 科学认识罕见病 基因慧基因慧的第的第4646套原创套原创PPTPPT 使连接产生价值 使连接产生价值 基因慧 | 2016.9.8 2016 基因慧 All Rights Reserved 【声明】 本文版权归基因慧所有。未经书面授权，任何机构、个人不得更改或以任何 形式使用、复制和传播。 本文基于已公开发行的文献，互联网信息等合规渠道撰写，整合和分析。文 章内容仅供学术研究参考。不同渠道的不同见解，收集信息仅反映发布当日 的判断。基因慧不能完全担保信息完整性或准确性。本文所有内容不代表基 因慧的观点，基因慧不对因使用此。

8、识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 4747 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2019 年 8 月 16 日 证券研究报告 医药生物行业医药生物行业 生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场 分析师：分析师： 孔令岩 分析师：分析师： 罗佳荣 SAC 执证号：S0260519080001 SAC 执证号：S0260516090004 SFC CE.no: BOR756 021-60750612 021-60750612 请注意，孔令岩并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管活动。 核心观点核心观点： 因子替代为。

9、DECEMBER 2018 Orphan Drugs in the United States Exclusivity, Pricing and Treated Populations Introduction In the thirty-five years since the passage of the Orphan Drug Act (ODA) in 1983, the structure of development incentives laid out in the legislation has successfully spurred investment and innovation in rare disease therapies. Still, approximately 95% of the 7,000 rare diseases remain without any therapeutic options. Recent legislative discussion has focused on whether the ODA development in。

10、2019 中国罕见病药物可及性报告目录CONTENTSI. 罕见病问题亟需引起政府和社会重视Rare Diseases Need More Attention from Both Government and SocietyII. 中国罕见病药物可及性与医疗保障现状China Rare Diseases Drug Accessibility and Medical Security Status: A Snap Shot一、我国罕见病药物可及性现状131.“境外有药、境内无药”的困境132.“超适应症”用药的无奈203. 缺乏医保支付，是另一种“无药可治”214. 罕见病药物可及的“最后一公里”25二、我国罕见病患者疾病负担沉重301. 罕见病患者因病致残现象普遍302. 罕见病患者因。

11、2 月 15 日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心 情非常悲痛，脑海中浮现出她每次积极参加我们患者组织领导人培训会的 场景，真的不敢相信，她这样一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能 扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤（PMP），这是一种独特的低 度恶性的罕见肿瘤， 症状是大量黏液性液体不断积聚直至逐渐填满腹膜腔， 最终不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命。腹膜假性黏液瘤 的发病率是五十万分之一，多发于女性患者，国内确诊患者有 2,000 多人。 玉新大姐是 4 年前确诊的，2015 年她开始和我。

12、White Paper Global Data Access for Solving Rare Disease A Health Economics Value Framework February 2020 World Economic Forum 91-93 route de la Capite CH-1223 Cologny/Geneva Switzerland Tel.: +41 (0)22 869 1212 Fax: +41 (0)22 786 2744 Email: contactweforum.org www.weforum.org 2020 World Economic Forum. All rights reserved. No part of this publication may be reproduced or transmitted in any form or by any means, including photocopying and recording, or by any information storage and retrieval sys。

13、首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 2018 年 5 月 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 背景导读背景导读 2018 年 5 月 22 日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药 管理局等五部委联合制定的第一批罕见病目录正式发布，共收录 121 种疾病，这是有关 部门在贯彻中央关于深化审评审批制度改革、鼓励药品医疗器械创新的意见的一项重要举 措，有利于加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患。

14、20182018 年中国罕见病调研报告年中国罕见病调研报告 病痛挑战基金会 香港浸会大学 华中科技大学 2018 年 2 月 26 日 20182018 年中国罕见病调研报告年中国罕见病调研报告 1 未经同意，请勿转载 目录目录 前言 . 3 第一部分 病友情况报告 . 6 （一） 罕见病病友基本信息 . 6 1. 人口学信息 . 6 2. 医疗保障和社会保障 . 10 3. 自理能力、辅具、残障情况 . 11 （二） 罕见病病友疾病信息。

15、加强中国罕见病患者 用药保障 2018 年 12 月 行业研究和政策建议报告 艾社康（上海）健康咨询有限公司版权所有 2018 年 加强中国罕见病患者 用药保障 行业研究和政策建议报告 复旦大学健康金融研究室是由复旦大学成立、与国际机构合作的新型研究 机构和高端智库。研究室关注我国健康领域的重大课题，包括健康金融创 新与医疗大数据等多个领域。作为国际化的开放性研究平台，研究室旨在 以高质量的学术研究为我国医改进程提供研究支持，为监管部门提供政策 分析，为健康医疗市场提供发展思路。研究室通过与多方合作，研究我国 和全球健康金。

16、OCTOBER 2018 Orphan Drugs in the United States Growth Trends in Rare Disease Treatments Introduction Rare diseases have increasingly been discussed in the media over the past several years as the number of new treatments has surged and provided new health benefits to patients. There are approximately 7,000 rare diseases that affect 25 to 30 million people in the United States more than half of whom are children but treatments are available for just 5% of them. Many of these diseases are life-thr。

17、2 月 15 日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心 情非常悲痛，脑海中浮现出她每次积极参加我们患者组织领导人培训会的 场景，真的不敢相信，她这样一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能 扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤（PMP），这是一种独特的低 度恶性的罕见肿瘤， 症状是大量黏液性液体不断积聚直至逐渐填满腹膜腔， 最终不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命。腹膜假性黏液瘤 的发病率是五十万分之一，多发于女性患者，国内确诊患者有 2,000 多人。 玉新大姐是 4 年前确诊的，2015 年她开始和我。