2021年从全球视角看自免与炎症治疗市场前景分析报告（158页）.pdf

1、试验设计：美泊利单抗(Nucala)治疗哮喘的临床试验是在12岁及以上受试者中展开的，整个项目包含3个随机双盲安慰剂对照试验，具体包括1个剂量爬坡试验及2个确证性试验，3个试验周期分别为52 周、32周、24周。Trial 1和Trial 2的主要临床终点是哮喘急性发作的频率(由于哮喘发作，需要使用皮质类固醇和/或住院和/或急诊)。 Trial 3主要用于评估美泊利单抗100mg在减少患者口服皮质类固醇(OCS)方面的效果，主要临床终点是在控制哮喘症状的前提下，第20周至24周内OCS剂量比基线剂量减少的百分比。试验结果：1)与安慰剂相比，接受100mg或者75mg美泊利单抗静脉注射后的患者哮

2、喘急性发作的次数显著减少。2)接受美泊利单抗治疗组的对象在日常的口服皮质类固醇量上获得了更大的减少。接受美泊利单抗100 mg治疗组中的16名(23%)受试者与安慰剂组中的7 (11%)名受试者的OCS剂量减少了90%到100% 。此外，安慰剂组中有33%的受试者每日泼尼松剂量至少减少了50%，而接受美泊利单抗100 mg治疗组中有54%的受试者每日泼尼松剂量至少减少了50%。试验设计：瑞替珠单抗(Cinqair)治疗哮喘的临床试验包括4个随机双盲安慰剂对照试验，总共包含981名12岁及以上患者。Trial 1和 Trial 2的周期为52周，主要临床终点为每位患者在25周的哮喘急性发作的频率。Trial 3和Trial 4的周期为16周，虽然试验包含12岁至17岁的患者，但是Cinqair并不适用于该年龄段。试验结果：1)结果表明，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Cinqair治疗的患者哮喘发作比例显著减少。在使用Cinqair情况下，哮喘发作需要全身性应用皮质类固醇(如OCS)以及由急性哮喘引起的住院治疗和急诊次数均有所减少。此外，在整个试验期内，与安慰剂组相比，Trial 1(62% vs 45%)和Trial 2(75% vs 55%)中没有经历哮喘急性发作的患者占比更高。2)与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Cinqair治疗的患者距离首次哮喘发作的时间延长。