医麦客：2023-2024年mRNA与小核酸药物发展白皮书（89页）.pdf

1、02目录第一章：概述 05一核酸药物简介05二核酸药物的技术分类061mRNA 药物分类 062 小核酸药物分类 07三核酸药物的临床应用091mRNA 药物的临床应用 0911 预防性疫苗 0912 治疗性疫苗 1013 治疗性药物 112 小核酸药物的临床应用 1121罕见病 1122慢性非传染性疾病 1323病毒感染性疾病 14第二章：mRNA 药物 15一mRNA 药物的发展现状151mRNA 技术发展历程 152mRNA 药物市场现状及展望 1631国外上市产品 1832国内上市产品 184 近一年全球 mRNA 管线进展 195 国内外代表企业介绍 2151国外龙头企业介绍 215

2、2国内代表企业介绍 24二mRNA 药物产业链现状311mRNA 药物制备流程 312 相关公司介绍 3221原料供应商 3222CDMO 公司 33三行业机遇与挑战361 行业挑战 360311改造基因序列即修饰，降低免疫原性，提高表达效率和稳定性 3712载体和递送技术，精准靶向目标细胞 372 行业机遇 3821 新的递送系统 3822 新的修饰技术 3923mRNA 技术赋能细胞疗法和基因疗法 40四 各国监管政策421 国外的mRNA 政策法规 4211USPmRNA 疫苗质量分析流程草案 422 国内的mRNA 政策法规 4721国家“十四五”医药工业发展规划 4723新型冠状病毒

3、预防用疫苗研发技术指导原则(试行)483 建议：mRNA 企业该如何应用政策法规 4831参考政策的选择和应用 4832与监管层沟通 4933与有经验的 CDMO 合作 49第三章 小核酸药物 50一小核酸药物国内外发展现状501 小核酸药物发展历程 5011 探索期 5012 迷茫期 5013 成长期 512 小核酸药物技术现状 513 小核酸药物的市场现状及展望 514 国内外上市产品一览 5441已上市小核酸代表药物 55422023 年之后上市的产品 565 近一年突破性管线 576 国内外代表企业介绍 6561国外代表企业 6562国内代表企业 69三小核酸药物产业链现状721 小核

4、酸药物产业链简介 72042 小核酸药物产业链现状 73四行业机遇与挑战741 行业挑战 7411化学修饰小核酸药物的成药性瓶颈 7412生产工艺耦合效率是合成最核心因素 7813分析与质控缺乏明确指导原则，提纯难度很大 7814扩大生产在各环节上存在较高壁垒，控制成本、积累能力方可制胜 792 行业机遇 7921小核酸药物有望成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大类药物 7922小核酸药物对 CDMO 需求巨大，国内领军企业已频频开展合作 80五行业发展趋势811 技术发展趋势 812 市场发展趋势 8321市场需求与规模扩大 8322多方联动发展 8323研发生产基地化 8324研发体系逐

5、步完备 83六监管政策841 原料制备工艺方面 842 质量控制方面 853 制剂研究 864 非临床安全性研究 865 非临床药代动力学研究 87免责声明 8805第一章：概述一核酸药物简介与其他小分子、生物大分子药相比，核酸药物的研发不仅生产过程更加省时、便捷，更有在原理上标本兼治、更长效的显著优势。再加上随着诺贝尔奖的落归，核酸药物受到了越来越多的投资人青睐，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。核酸药物的研发历经 40 多年的发展，从“无人问津”到“门庭若市”，其基本原理与机制的完善总体可大致分成 3 个阶段：第一阶段始于 1956 年，科学家发现双链 RNA 在 RNA沉默中扮演了重

6、要的角色，由此拉开了基于 RNA 药物研发的序幕；第二阶段约为 1978 年1998 年，ASO 和 RNA 干扰机制相继被发现，多种小核酸药物逐渐进入人们的视线；第三阶段为 2020 年后新冠大流行期间，两款 mRNA 疫苗的上市正式宣告 mRNA 技术进入商业化时代，新冠mRNA疫苗得到广泛应用，也让越来越多的投资者关注到核酸药物的潜力。核酸药物有望成为继小分子药、抗体药物后第三大药物类型，mRNA 技术进入快速发展的黄金年代。小核酸药物的发展历程（来源：BiotechnolAdv）06根据作用机制的不同，核酸药物大致可分为小核酸药物与 mRNA 药物。小核酸药物是指具有疾病治疗功能的 D