智慧芽：AAV基因治疗领域专利调研报告（2022）（41页）.pdf

1、0?200+?&50+?2022?8?1900?+?2200?+?6.3?+?4.4?+?1?+?32?+?44?+?9?+?Web?https:/?AAV基因治疗领域专利调研报告?AAVAAV?1.1 AAV?1.2 AAV?56?2.1 Glybera2.2 Luxturna2.3 Zolgensma912152?3?39?3.1?3.2?1-F93.3?2-F82525293.4?3-GBA33Contents前言AAV?AAV?AMD?对?AAV?Spark?Regenxbio?uniQure?BioMarin?AAV?AAV?Top3?F9?F8?GBA1?AAV基因治疗领域专利调研

2、报告?PREFACE3第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告AAV?4?adeno-associated?virus?AAV?AAV?DNA?capside?4.7kb?DNA?VP1?VP2?VP3?DNA?Rep?(Replication)?Cap(Capsid)?aap(Assembly-activating?protein)?Rep?撑?Rep78?Rep68?Rep52?Rep40?Cap?VP?VP1/VP2/VP3?aap?AAV?AAV2?AAV4?AAV5?AAV11?1?AAV?T?导?撑?inverted?terminal?repeat,?ITR?ITR

3、s?DNA撑?尼?1.1?AAV?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告?1.1?rAAV?2AAV?AAV?4.7kb?溶?5智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?rAAV?撑?ITRs?rAAV?1.12?rAAV?rAAV?rAAV?AAV?(ssAAV)?撑?AAV?(scAAV)?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告1.2?AAV?1.2.1?AAV?溶?Glybera?2.1.1?Zolgensma?Luxturna?AAV?研clinical trials?20%?2-3?1.2?AAV?AAV2?AAV

4、9?AAV8?AAV5?AAV1?AAVrh10?AAV2/8?AAV2/6?AAVrh74?AAV2/5?AAV2.7m8?AAVLK03?AAVHSC15?AAV5.2?AAV2.5?AAVLP?AAVhu37?AAV6?AAVS3?AAV2?AAV9?AAV8?AAV5?AAV1?AAVrh10?1.2?/?1.2?AAV?1.2.2?溶?6?AAV?OAV101?溶?III?5?I?1.1?AAV?药品靶点申请机构适应症阶段临床进展临床登记号OAV101(Onasemnogeneabeparvovec)SMN1诺华脊 髓 性 肌萎缩症（SMA）III期进行中招募中CTR20220992

5、VGB-R04F IX天泽云泰生物血友病BI期进行中尚未招募CTR20221463、CTR202214626智慧芽全球新药情报库 为您提供海量全球新药数据免费查询服务 https:/?unknownAAVS3AAV2AAV9AAV8AAV5AAV1AAVrh10AAV2/8AAV2/6AAVrh74AAV2/5AAV2.7m8AAVLK03AAVHSC15AAV5.2AAV2.5AAVLPAAVhu37AAV6marketphase3phase2/3phase2phase1/2phase1Early Phase 1not knownNot Applicable?AAV?2?Glybera溶?2

6、00+?2022-2025?AAV?第一章 AAV基因治疗简介AAV基因治疗领域专利调研报告药品靶点申请机构适应症阶段临床进展临床登记号BBM-H901F IX信致医药血友病BI期进行中 招募中CTR20212816STSG-0002/(干扰RNA)三诺佳邑生物/舒泰神生物慢性乙型肝炎I期进行中 招募中CTR20201578CTR20192024NR082NADH-dehydrogenase-subunit-4纽福斯生物ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变I期进行中 招募中CTR20211179LX101RPE65朗昇生物RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）I期进行中