2022年细胞基因治疗行业发展方向及CAR-T应用市场空间分析报告（46页）.pdf

1、2022 年深度行业分析研究报告 3X4WSV5W4YQXBVDVaQdNbRpNmMnPoMkPmMzRiNmMmRaQnNwPMYnPyQuOmMxO3目录目录 免疫细胞治疗将人体活的免疫细胞分离至体外，改造及扩增后输入人体内治疗。免疫细胞治疗将人体活的免疫细胞分离至体外，改造及扩增后输入人体内治疗。一、细胞基因治疗是中心法则最终的解决方案，细胞治疗是其中一大方向一、细胞基因治疗是中心法则最终的解决方案，细胞治疗是其中一大方向二、二、CAR-T发展最成熟，在血液瘤末线展现优异疗效，商业化蓬勃发展但生产成本较高发展最成熟，在血液瘤末线展现优异疗效，商业化蓬勃发展但生产成本较高三、三、CAR-

2、T需关注安全性和耐药性的改良，拓展血液瘤新适应证、前线治疗，探索实体瘤应用的广阔市场空间需关注安全性和耐药性的改良，拓展血液瘤新适应证、前线治疗，探索实体瘤应用的广阔市场空间四、关注其它类型细胞疗法与同种异体细胞疗法四、关注其它类型细胞疗法与同种异体细胞疗法五、产业链及相关标的五、产业链及相关标的For full disclosure of risks,valuation methodologies and target price formation on all HTI rated stocks,please refer to the latest full report on our w

3、ebsite at 4FDA预计到预计到2025年将每年批准年将每年批准1020个细胞基因治疗产品个细胞基因治疗产品 根据美国FDA预计，到2025年之前，将每年批准1020个细胞基因治疗产品，细胞疗法是其中的一大方向。本报告中笼统地将其分为细胞治疗和基因/核酸治疗两个大类：（免疫）细胞治疗是利用人体免疫细胞（T细胞、NK细胞等），改造或不经过改造再重输回人体达到治疗效果的疗法；基因/核酸治疗基于核酸水平起效，包括围绕DNA的基因替代与基因编辑疗法，以及围绕RNA的RNA干扰、激活和mRNA等。For full disclosure of risks,valuation methodologi

4、es and target price formation on all HTI rated stocks,please refer to the latest full report on our website at 图图 细胞细胞基因疗法分类概览基因疗法分类概览For full disclosure of risks,valuation methodologies and target price formation on all HTI rated stocks,please refer to the latest full report on our website at 细胞和基因

5、治疗细胞和基因治疗（cell&gene therapy，CGT）基于中心法则起效基于中心法则起效，可能是最终的解决方案：可能是最终的解决方案：基因表达的过程主要是基于DNA合成出RNA，再基于RNA合成出蛋白质小分子*和单抗影响已生成的蛋白质发挥功能，而细胞基因治疗从上游调节蛋白质的生成和功能*已有部分小分子探索作用于RNA水平，如罗氏已获批的Evrysdi5，Pharmacol Rev，海通国际图图 小小分子、抗体药物影响已生成的蛋白质发挥功能，细胞基因治疗从上游调节蛋白质的生成和功能分子、抗体药物影响已生成的蛋白质发挥功能，细胞基因治疗从上游调节蛋白质的生成和功能基因表达基因表达：DNA

6、pre-mRNA mRNA 蛋白质蛋白质RISC通路通路微小微小RNAsiRNA(小干扰小干扰RNA)ASO(反义寡核苷酸反义寡核苷酸)降低表达水平降低表达水平调节或修正表达调节或修正表达细胞内细胞内细胞外细胞外蛋蛋白白质质小分子小分子小分子小分子单抗、双抗、单抗、双抗、抗体偶联药物抗体偶联药物ADC细胞治疗细胞治疗（如（如CAR-T等）等）体外扩增体外扩增/改造改造提高表达水平提高表达水平基因编辑治疗基因编辑治疗基因替代治疗基因替代治疗mRNA细胞基因治疗可能是最终的治疗手段，细胞疗法是其中一大方向细胞基因治疗可能是最终的治疗手段，细胞疗法是其中一大方向6细胞基因治疗处于创新生物技术的关键时