【开源证券】医药生物行业点评报告：减重赛道全球前沿进展跟踪（三） ：新风口之小核酸药物有望破局千亿美金市场-250925（7页）.pdf

1、医药生物医药生物 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 1/7 医药生物医药生物 2025 年 09 月 25 日 投资评级：投资评级：看好看好（维持维持）行业走势图行业走势图 数据来源：聚源 原料药公司加速创新药布局，AI+医疗布局逐步深化行业深度报告-2025.9.24 集采优化叠加创新驱动，Pharma 迎来发展新阶段行业点评报告-2025.9.22 创新药行业进入快速成长期，关注未来 6-12 个月投资机会行业周报-2025.9.14 减重赛道全球前沿进展跟踪（三）减重赛道全球前沿进展跟踪（三）：新风口之小核酸药物有新风口之小核酸药物有望破局千亿美金市场望破局千亿美金市场 行业点评报

2、告行业点评报告 余汝意（分析师）余汝意（分析师）余克清（分析师）余克清（分析师）汪晋（分析师）汪晋（分析师） 证书编号：S0790523070002 证书编号：S0790525010002 证书编号：S0790525060003 减重赛道新风口：小核酸药物有望破局千亿美金市场减重赛道新风口：小核酸药物有望破局千亿美金市场 小核酸药物布局减重适应症主要围绕 INHBE（Inhibin subunit beta E）和 ALK7（Activin receptor-like kinase 7）两个靶点。INHBE 主要在肝脏细胞中表达，作为一种抑制性因子，负责编码并分泌 Activin E。这一分子

3、与其他配体（如 GDF3,GDF11,ActB,ActE,ActAB,ActC,Nodal）共同作用，通过结合 ALK7 来调控脂肪代谢。ALK7 主要在脂肪组织中表达，是 INHBE 发挥作用的受体。当 Activin E 与ALK7 结合后，抑制脂解作用，导致非酯化脂肪酸（NEFA）水平下降。此外，脂肪细胞的肥大和功能紊乱进一步加剧，导致内脏脂肪堆积和胰岛素抵抗增加，这些都为肥胖的发生提供了生物学基础。Arrowhead、Wave 与与 Alnylam 正加速布局减重赛道小核酸药物正加速布局减重赛道小核酸药物 从企业布局角度来看，目前进度最快的是 Arrowhead 和 Wave，INHB

4、E siRNA 分子都将在未来 6 个月内读出 1 期试验数据。Alnylam 虽然进度略慢，但布局最全面，IND-enabling 阶段的分子覆盖了 INHBE（肝脏靶向）、ALK7（脂肪靶向）、Gene D（肌肉靶向）。小核酸药物联用小核酸药物联用 GLP-1，有望解决多重未满足临床需求，有望解决多重未满足临床需求 临床前大鼠数据显示，Arrowhead 的 ALK7 siRNA 分子联用 Tirzepatide 可以进一步提升减重效果的同时，还有望带来更持久的疗效，从而实现更长间隔的给药（如月度、季度等）。同时，联用还有望实现高质量减重，即减脂不减肌。此外，人类遗传学研究表明，INHBE

5、 或其受体 ALK7 的功能缺失（loss of function,LoF）携带者在一般人群中往往表现出更健康的代谢状态，具体特征包括更低的腰臀比、更少的内脏/腹部脂肪积累等，而整体 BMI 可能并无显著降低。这提示 INHBE/ALK7 通路在脂肪分布而非单纯体重调控中起着关键作用。因此，抑制 INHBE/ALK7 信号通路有望减少高危的腹部/内脏脂肪，而非单纯的减重。投资建议投资建议 短期，我们建议关注 Arrowhead 和 Wave 的数据读出。不论是 Arrowhead 还是 Wave的 1 期临床试验都包括了 SAD、MAD 和联合 GLP-1 的队列，我们建议重点关注安全性、药代

6、和给药间隔、biomarker 敲降水平、早期疗效和其他代谢指标变化等。推荐标的：推荐标的：悦康药业、阳光诺和、热景生物、石药集团等；受益标的：受益标的：前沿生物-U、恒瑞医药等。风险提示：风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。0%12%24%36%48%60%2024-092025-012025-05医药生物沪深300相关研究报告相关研究报告 开源证券开源证券 证券研究报告证券研究报告 行业点评报告行业点评报告 行业研究行业研究 行业点评报告行业点评报告 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 2/7 目目 录录 1、减重赛道新风口：小核酸药物有望破局千亿美金市场