1、临床试验最佳实践指南临床试验最佳实践指南 Guidance for best practices for clinical trialsISBN 978-92-4-011198-1（网络版）ISBN 978-92-4-011199-8（印刷版）世界卫生组织2025年 保留部分版权。本作品可在知识共享署名非商业性使用相同方式共享3.0政府间组织（CC BY-NC-SA 3.0 IGO;https:/creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/3.0/igo/deed.zh）许可协议下使用。根据该许可协议条款，可为非商业目的复制、重新分发和改写本作品，但须按以下说明

2、妥善引用。在对本作品进行任何使用时，均不得暗示世卫组织认可任何特定组织、产品或服务。不允许使用世卫组织的标识。如果改写本作品，则必须根据相同或同等的知识共享许可协议对改写后的作品发放许可。如果对本作品进行翻译，则应与建议的引用格式一道添加下述免责声明：“本译文不由世界卫生组织（世卫组织）翻译，世卫组织不对此译文的内容或准确性负责。原始英文版本为应遵守的正本”。与许可协议下出现的争端有关的任何调解应根据世界知识产权组织调解规则进行 http:/www.wipo.int/amc/en/mediation/rules/）。建议的引用格式。临床试验 最佳实践指南 Guidance for best p

3、ractices for clinical trials。日内瓦：世界卫生组织；2025年。许可协议：CC BY-NC-SA 3.0 IGO。在版编目（CIP）数据。在版编目数据可查阅https:/iris.who.int/?locale-attribute=zh&。销售、版权和许可。购买世卫组织出版物，参见https:/www.who.int/publications/book-orders。提交商业使用请求和查询版权及许可情况，参见https:/www.who.int/zh/copyright。第三方材料。如果希望重新使用本作品中属于第三方的材料，如表格、图形或图像等，应自行决定这种重新使

4、用是否需要获得许可，并相应从版权所有方获取这一许可。因侵犯本作品中任何属于第三方所有的内容而导致的索赔风险完全由使用者承担。一般免责声明。本出版物采用的名称和陈述的材料并不代表世卫组织对任何国家、领地、城市或地区或其当局的合法地位，或关于边界或分界线的规定有任何意见。地图上的虚线表示可能尚未完全达成一致的大致边界线。凡提及某些公司或某些制造商的产品时，并不意味着它们已为世卫组织所认可或推荐，或比其它未提及的同类公司或产品更好。除差错和疏忽外，凡专利产品名称均冠以大写字母，以示区别。世卫组织已采取一切合理的预防措施来核实本出版物中包含的信息。但是，已出版材料的分发无任何明确或含蓄的保证。解释和使

5、用材料的责任取决于读者。世卫组织对于因使用这些材料造成的损失不承担责任。iii目录前言.iv致谢.vi缩略语.viii执行摘要.x1.引言.11.1 临床研究：重要性和类型.21.2 确定治疗效果：观察性研究与临床试验.31.3 临床试验环境：不断演变的格局.31.4 支持开展临床试验面临的持续挑战.41.5 改进证据生成需采取的步骤.62.临床试验的主要科学和伦理考虑因素.92.1 良好临床试验旨在为相关问题提供科学合理的答案.102.2.良好临床试验应尊重受试者的权利和福祉.152.3.良好临床试验应具有协作性和透明度.172.4.良好的临床试验在相关环境下应具有可行性.182.5.良好的

6、临床试验应以有效和高效的方式进行质量管理.193.加强临床试验生态系统指南.213.1 临床试验生态系统的支柱.223.2 临床试验生态系统跨领域主题.294.结论.33附件.35附件1.关于在突发事件中快速资助和批准随机试验以生产有力证据的规定.36附件2.给会员国、研究资助者和研究人员的建议.38参考文献.46iv前言世界卫生组织（世卫组织）的核心作用之一是支持加强各国卫生部门的能力。世卫组织认为，加强国家主导的研发生态系统，推动卫生科学发展，促进更快、更公平地获得安全有效的卫生干预措施，对于一国的人口健康和经济福祉至关重要。临床试验是由国家驱动的强大研发生态系统的一个重要组成部分。目前，