1、 SC-CN-18032 中国抑郁症患者中国抑郁症患者临床试验参与意愿临床试验参与意愿与安慰剂效应影响因素调研报告与安慰剂效应影响因素调研报告 1 前言前言 1.1 研究背景研究背景 1.1.1.抑郁症（抑郁症（MDD）患者人群广泛，疾病负担）患者人群广泛，疾病负担高：高：据世界卫生组织（WHO）统计1，全世界有超过 3.5亿人受到抑郁症困扰，其已成为世界第四大疾病，且增长迅速，预计到 2030 年将成全球疾病首位。中国流行病学调查显示，成人抑郁症的终生患病率为 3.4%，约有九千万患者，占全球近 1/3，是全球患者人群最大的国家2。1.1.2.抑郁症（抑郁症（MDD）治疗存在）治疗存在巨大未

2、满足需求巨大未满足需求：中枢神经系统（CNS）是仅次于肿瘤的热门研发领域，美国在 CNS 领域的研发投入占全球 55.2%，中国排名第三为 9.0%3。抑郁症是 CNS 热门赛道，现有药物缓解率低，超 50%患者有残留症状，严重影响生活质量，急需更有效的创新药物。1.1.3.精神疾病临床试验难度大，失败率高精神疾病临床试验难度大，失败率高：仅7.9%的新药能从 I 期临床成功上市，精神疾病领域成功率更低，为 7.3%4，其中早期临床试验阶段的失败率极高，即使进入 III 期试验，仍有超过 50%的项目未能上市6。常见原因包括靶点选择不合适、动物模型预测性弱、缺乏生物标志物、剂量设计不合理、毒性

3、问题以及主观性终点、文化差异和试验点操作差异。在 IIIII 期临床试验中，约 46%的项目未能优于安慰剂而失败，其中安慰剂效应偏高被认为是影响试验结果的重要挑战之一，尤其在精神疾病领域尤为突出7,8。1.1.4.以患者为中心的药物研发理念日趋重要以患者为中心的药物研发理念日趋重要：美国 FDA 在 2012 年发起以患者为中心的药物开发（PFDD1）计划，这是患者参与药物开发的开端9，在创新药研发历史上具有重要意义。国内中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在 2022 年发布组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）10，2023 年发布相关指导原则11,12，对创新药物开发提出

4、新要求。1.2 抑郁症临床试验主要挑战抑郁症临床试验主要挑战 1.2.1.患者患者知晓率和知晓率和接受度低接受度低，入组入组难难：II 期临床试验提前终止导致试验失败的主要原因是入组率低，占 45%13。患者对临床试验了解不足，有顾虑，参与意愿低。尽早介绍试验信息是成功入组的关键因素14。1.2.2.安慰剂效应安慰剂效应过高过高：MDD 研究参与者（“以 1 PFDD：Patient-Focused Drug Development，FDA 下简称“参与者”）受安慰剂效应影响大，自 2000 年以来安慰剂效应增加了 6.4%15,16。近 5 年精神疾病新药研发当中，约 2/3 的 II/II

5、I 期临床试验因治疗组（药物组或试验组）与安慰剂组的主要终点缺乏统计学差异而终止或失败17，这会导致药企调整研发策略，Relmade、SAGE 和 Allergan 的抑郁症药物研发路径就是很典型的案例。1.3 研究目的与方法学研究目的与方法学 1.3.1.研究目的研究目的：本研究以抑郁症为切入点，本着“以患者为中心”的药物研发理念和初心，探索患者参与临床试验的意愿和顾虑，挖掘未满足需求，提高参与度；识别影响安慰剂效应的因素，探索管理方法，为抗抑郁药物临床试验设计和执行提供参考。1.3.2.研究方法：研究方法：2024 年 1 月 22 日至 4 月 28日，对来自全国 11 个省份的 40

6、位调研对象进行电话访谈(见支持材料)。包括：30 位 MDD 患者，13 位患者有临床试验参与经验，17 位没有；10 位精神科医生，均具有 MDD 临床试验项目经验，其中 5 位为量表评估员。（见图 1，表 1，表 2）图图 1.调研样本配额调研样本配额(a.精神科医生精神科医生 b.MDD 患者患者)55受访精神科医生(n=10)研究员量表评估员a.1317受访MDD患者(n=30)有临床试验参与经验的MDD患者无临床试验参与经验的MDD患者b.SC-CN-18032 本调研报告的数据来源包含一手调研数据和二手资料。一手资料来源于研究团队对 10 位精神科医生与 30位 MDD 患者访谈获