北海康成－Ｂ：截至2022年12月31日止年度的年度業績公告.pdf

1、1香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司對本公告的內容概不負責，對其準確性或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示，概不對因本公告全部或任何部分內容而產生或因倚賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。CANbridge Pharmaceuticals Inc.北 海 康 成 製 藥 有 限 公 司（於開曼群島註冊成立的有限公司）（股份代號：1228）截至2022年12月31日止年度的年度業績公告北海康成製藥有限公司（本公司）董事會（董事會）欣然宣佈本公司及其附屬公司（本集團 或 我們）截至2022年12月31日止年度（報告期間）的經審核綜合年度業績，連同截至2021年12月31日止年度的

2、比較數字如下。本集團於報告期間的綜合財務報表已由審核委員會審閱，並經本公司核數師安永會計師事務所審核。於本公告內，我們 指本公司及（如文義另有所指）本集團。本公告所載若干金額及百分比數字已經約整，或約整至小數點後一位或兩位數。任何表格、圖表或其他地方所列總數與金額總和之間的任何差異乃因約整所致。業務摘要本集團在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展，包括以下里程碑及成就：海芮思(CAN101)：海芮思是一款針對黏多糖貯積症II型（又稱：亨特氏綜合症）的藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積症II型已被納入中國 第一批罕見病目錄1。海芮思作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一的酶替代療法於2021年5月

3、在中國內地推出，隨著新患者識別速度加快和商業保險覆蓋範圍擴大，本集團的商業團隊在該方面不斷取得良好進展。自推出以來，截至2022年12月31日，我們已經診斷識別了667名患者。此外，截至2022年12月31日，在中國，海芮思已被納入78個城市的商業保險計劃（惠民保）。1:於2018年5月22日，中華人民共和國國家衛生健康委員會、中華人民共和國科學技術部、中華人民共和國工業和信息化部、國家藥品監督管理局和國家中醫藥管理局五部門聯合發佈中國 第一批罕見病目錄。2CAN108 maralixibat口服液Livmarli：為一種口服、最小化吸收的迴腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)可逆抑制劑並正開發以治療

4、罕見的膽汁淤積性肝病。Livmarli在美國及歐洲已被批准用於治療阿拉傑里綜合症(Alagille syndrome,ALGS)，並且正在研究用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症(progressive familial intrahepatic cholestasis,PFIC)和膽道閉鎖(biliary atresia,BA)。自2018年5月起，PFIC已被納入中國 第一批罕見病目錄。我們擁有在大中華區開發、商業化以及在某些情況下生產Livmarli的獨家權利。在中國北京首都兒科研究所附屬兒童醫院開展的Livmarli治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK1研究中已進行首例患者給藥。該項

5、在中國進行的臨床試驗是Mirum在全球對BA的EMBARK研究的一部分，由北海康成根據與Mirum簽訂的許可協議提供支持。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門空腸吻合術後，Livmarli對BA患者治療的有效性和安全性。該研究預期將在大中華區招募至少20例患者。根據博鰲樂城國際醫療旅遊先行區發展的措施（試行），Livmarli獲批治療ALGS。於該地區允許Livmarli作為急需藥品進口並使用。於2022年3月，Livmarli在博鰲樂城開出第一張處方單。本公司已向中國國家藥品監督管理局(NMPA)和台灣食品藥品監督管理局(TFDA)提交Livmarli的新藥申請孤兒藥註冊

6、(NDAODR)，用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢。Livmarli也已在2021年被美國食品藥物管理局(FDA)及在2022年12月被歐盟市場管理局批准用於治療阿拉傑里綜合症(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢。Livmarli目前也獲得了國家藥品監督管理局(NMPA)的優先審評資格，有望於2023年上半年在中國獲批。Mirum於其在美國首次推出Livmarli後的首個完整財政年度實現Livmarli產品銷售淨額75.1百萬美元。CAN106：CAN106是一種新型長效單克隆抗體，用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH)、重症肌無力(MG)及其它抗C5介導的補體