北海康成－Ｂ：截至2023年12月31日止年度的年度業績公告.pdf

1、1香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司對本公告的內容概不負責，對其準確性 或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示，概不對因本公告全部或任何部分內容而產生或因倚 賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。CANbridge Pharmaceuticals Inc.北 海 康 成 製 藥 有 限 公 司（於開曼群島註冊成立的有限公司）（股份代號：1228）截至2023年12月31日止年度的年度業績公告北海康成製藥有限公司（本公司）或（北海康成）（董事）會（董事會）欣然宣佈本公司及其附屬公司（本集團 或 我們）截至2023年12月31日止年度（報告期間）的經審核綜合年度業績，連同截至2022

2、年12月31日止年度的比較數字如下。本集團於報告期間的綜合財務報表已由董事會審核委員會（審核委員會）審閱，並經本公司核數師安永會計師事務所審核。於本公告內，北海康成、我們 指本公司及（如文義另有所指）本集團。本公告所載若干金額及百分比數字已經約整，或約整至小數點後一位或兩位數。任何表格、圖表或其他地方所列總數與金額總和之間的任何差異乃因約整所致。業務摘要本集團在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展，包括以下里程碑及成就：海芮思（艾度硫酸酯酶，前稱為CAN101)，一款用於治療黏多糖貯積症II型（MPS II，亦稱為亨特綜合症）的酶替代療法（ERT）。MPS II於2018年5月公佈的中國 國家

3、第一批罕見病目錄 中為第73號。於2021年5月在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT。新患者識別加速，截至2023年12月31日已識別757例。已在103個城市實施商業保險計劃（惠民保），覆蓋中國5億人口。2邁芮倍（氯馬昔巴特口服液，前稱為CAN108），一款用於治療罕見膽汁淤積性肝病，包括阿拉傑里綜合症（ALGS）及進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的迴腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。我們擁有在大中華區開發、商業化及在某些情況下生產邁芮倍的獨家授權。ALGS於2023年9月公佈的中國 國家第二批罕見病目錄 中為第5號。於2023年，

4、北海康成在中國大陸、香港及台灣地區獲得了邁芮倍上市許可。邁芮倍廣泛獲得上市批准，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品。CAN106（歐莫撲拜單抗），是一種新型的長效單克隆抗體，用於治療補體介導的疾病，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）、重症肌無力(MG)及其他可能受益於C5抗體治療的疾病。PNH於2018年5月公佈的中國 國家第一批罕見病目錄 中為第88號。於2023年6月25日，在中國正在進行的CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據。研究數據表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。數據亦顯示乳酸脫氫酶(LDH)的

5、劑量依賴性降低及血紅蛋白水平提高，表明臨床上有意義的溶血抑制。可使用抗C5抗體預防治療的補體介導疾病仍廣受關注，表明 CAN106 在 PNH 以外的多種適應症中皆具有潛力。CAN008，是一款用於治療膠質母細胞瘤(GBM)的CD95-Fc糖基化融合蛋白。GBM於2023年9月公佈的中國 國家第二批罕見病目錄 中為第38號。獨立數據監測委員會完成對正在中國進行的CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究的中期分析，並建議在不改變當前的試驗設計的情況下繼續進行該研究。預期於2024年上半年報告CAN008 II期臨床試驗的數據。根據試驗結果，公司可能計劃在大中華區申請優先審批程序。CAN103

6、，一款用於治療戈謝病(GD)的ERT。GD於2018年5月公佈的中國 國家第一批罕見病目錄 中為第31號。CAN103是中國首個進入臨床階段的為GD開發的ERT。於2023年10月16日，北海康成宣佈，針對年齡為12歲或以上的GDI型和III型初始患者開展的CAN103 2期臨床試驗核心部份已完成患者招募。這項隨機、雙盲、劑量比較的II期研究旨在評估CAN103對新近接受治療的戈謝病患者的療效、安全性和藥代動力學，為期超過9個月，隨後是長期擴展期。其將作為CAN103潛在註冊性試驗。我們預計在 2024 年下半年提交新藥上市申請。3基因治療，腺相關病毒(AAV)作為基因轉染工具的治療方法，具有