1、基因编辑领域的领先创新者 改变药物发现和开发范式的八大创新者目录4方法6引言8基因编辑平台面临临床和商业成功的阻碍11交易活动的加速反映出业界对该领域的关注16 快速的知识产权创造和知识积累支撑着该领域的创新20美国和中国大陆处于推进基因编辑的前沿24监管机构继续保持审慎26值得关注的公司27 AlgenScribe SAS29 Broken String Biosciences31 Caszyme34 CorriXR Therapeutics36 CRISPR QC38 Enhanc3d Genomics40 NTrans Technologies42 Zera Intein Protein

2、(ZIP)Solutions目录44关键要点45科睿唯安如何提供帮助？46参考文献方法我们基于以下几项因素，遴选出值得关注的基因编辑公司：科睿唯安分析师利用其专有的多元数据资源，对日新月异的基因编辑领域进行了评估：BioWorld是行业领先的新闻服务咨询平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的疗法与医疗技术提供切实可行的情报。Cortellis 临床试验情报是提供关于临床试验中心和试验方案的详细洞察的全面来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。Cortellis 交易情报结合行业最大的交易情报来源与最优质数据的增强型可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查的情况下快速找到最佳交易。Cortelli

3、s交易情报将强大且全面的交易情报来源与预测分析界面相结合。该界面使用数据科学技术，包括自动化的机器学习和人类智慧的结合，以准确预测合作资产的交易估值和成功概率。Derwent Innovation是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球超过4万名创新者和法律专业人员组找到复杂问题的答案。这些公司正在努力攻克的医学、商业和科学挑战 该公司是否已完成概念验证并实现关键开发里程碑 临床试验定位 与知名科研院所的合作 患者未满足的需求和/或其解决方案旨在解决的疾病负担 财务定位，包括已获得的资金、与行业和机构投资者的关系、资金

4、周转期，以及未来融资或合作的前景；以及 知识产权（IP）组合的所有权及现状。4Web of Science是全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研情报平台。通过整合全球研究信息，帮助学术界、企业、出版机构和政府加速研究进程。这些和其他科睿唯安的数据源为我们的专有AI能力提供了高质量、精心整理的数据，而这些AI能力构成了我们情报解决方案和服务的核心，包括高级搜索算法、定制化咨询和预测分析（例如，药物研发时间线和成功率）。为了确保我们的信息是最新且准确的，我们联系了被我们分析师认定为潜在“值得关注的公司”的企业。本报告中收录的公司都作出了回应，而有些公司则未回应。这种不一致的回应率导致名单偏向

5、于西方国家，未能反映中国大陆和亚太地区其他地区的快速创新步伐。科睿唯安编著者Mike Ward 生命科学与医疗保健行业全球思想领导力领袖Angela Weidner高级产品经理Shilpa Bali高级产品经理5Abigail Bramson专利检索与分析经理Alice Zeng生命科学与医疗保健行业高级解决方案顾问全球约有 4 亿人 受罕见病的影响6美国食品药品管理局(FDA)于2023年末批准了基于CRISPR的CASGEVY【福泰制药(VertexPharmaceuticals)和(CRISPRTherapeutics)】用 于 治 疗 镰状细胞病(SCD)和-地中海贫血，这是一个划时代

6、的事件，标志着基因编辑疗法新时代的到来。CRISPR技术建立在早期基因编辑技术的基础之上，例如自2000年代初以来一直在研究的锌指核酸酶(ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)。ZFNs的首次临床应用发生在2014年，破坏了HIV-1感染细胞所需的基因；而在2017年，首次在人体内实施的基因编辑方法使用了ZFNs来治疗亨特氏综合症（粘多糖病MPSII）。2尽管取得了这些成就，早期的基因编辑方法在生产上存在挑战，并引发了对脱靶突变和遗传毒性的担忧，限制了其临床应用。RNA引导的CRISPR-Cas9代表了一项革命性的科学突破，消除了需要为识别每个新靶位点而设计新蛋白的需求。由于其