药渡数据：药渡全球药物研发进展报告创新药篇（51页）.pdf

1、06期2024年02月03日2024年02月16日药渡全球药物研发进展报告创新药篇扫描二维码申请药渡数据免费试用总127期药渡数据 药渡数据 药渡数据药渡数据 药渡数据 药渡数据 药渡全球药物研发进展周报创新药篇（2024/02/03-02/16）1 目录 一、全球药物批准/研发动态.3 1.1 全球新药批准情况.3 1.1.1 NDA 批准情况.3 1.1.2 BLA 批准情况.3 1.1.3 疫苗批准情况.4 1.1.4 新复方批准情况.4 1.1.5 新适应症批准情况.4 1.1.6 新剂型批准情况.5 1.2 全球新药申报进展.5 1.2.1 NDA/BLA 申报.5 1.2.2 特殊

2、资格认定.6 1.3 全球新药研发进展.9 1.3.1 肿瘤领域.10 1.3.2 血液和淋巴疾病领域.12 1.3.3 遗传代谢病领域.13 1.3.4 病理状态、体征和症状领域.13 1.3.5 精神疾病领域.13 1.3.6 神经疾病领域.14 1.3.7 免疫系统疾病领域.15 1.3.8 眼部疾病领域.15 药渡数据 药渡数据 药渡数据 药渡全球药物研发进展周报创新药篇（2024/02/03-02/16）2 1.3.9 感染领域.16 1.3.10 皮肤病领域.16 1.4 本周全球医药交易事件汇总表.16 2.1 国内新药批准情况.20 2.1.1 NDA 批准情况.21 2.1.

3、2 BLA 批准情况.21 2.1.3 疫苗批准情况.21 2.1.4 新复方批准情况.21 2.1.5 新适应症批准情况.21 2.1.6 新剂型批准情况.22 2.1.7 国内新药临床默示许可进展.22 2.2 国内新药申报最新进展.26 2.2.1 药物特殊资格认定相关进展情况.26 2.2.2 国内新药申报上市情况.28 2.2.3 国内新药申报临床情况.30 2.3 国内新药研发进展.35 2.4 国内新药研发领域政策法规动态.36 2.5 国内新药研发领域热点新闻.39 药渡数据 药渡数据 药渡数据 药渡全球药物研发进展周报创新药篇（2024/02/03-02/16）3 一、全球药

4、物批准/研发动态 1.1 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.03-02.16）全球（不含中国）共有 10 个新药获批上市。其中，NDA 批准 1 个，BLA 批准 4 个，新适应症批准 4 个，新剂型批准 1 个。与上个统计周期相比，本次增加 8 个批准新药。值得一提的是，Omaveloxolone 继 2023 年 2 月 28 日获 FDA 批准上市之后，于今年 2 月 12 日获 EC 批准上市，成为欧洲市场首个用于 16 岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症（FA）的药物。1.1.1 NDA 批准情况 药物名称 企业 靶点 适应症 最高研发状态

5、 最新进展 最新进展时间 Omaveloxolone Biogen Nrf2 16 岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症（FA）已上市 EC-批准上市 2024.02.12 数据来源：药渡数据团队 1.1.2 BLA 批准情况 药物名称 企业 靶点 适应症 最高研发状态 最新进展 最新进展时间 Metreleptin Chiesi Global Rare Diseases LEPR 作为替代疗法，用于治疗 2 岁及以上儿童和成人先天性全身性LD（Berardinelli-Seip 综合征）已上市 加拿大卫生部-批准上市 2024.02.05 药渡数据 药渡数据 药渡数据 药渡全球药物研发

6、进展周报创新药篇（2024/02/03-02/16）4 或获得性全身性 LD（劳伦斯综合征）的脂肪营养不良（LD）患者的瘦素缺乏症并发症;12 岁及以上确诊为家族性部分 LD 或获得性 PL（Barraquer-Simons综合征），这些患者伴有持续的重大代谢疾病，标准治疗未能实现充分的代谢控制 Mirikizumab Eli Lilly IL-23p19 对标准治疗或生物制剂反应不足或无反应的中度至重度活动性溃疡性结肠炎 已上市 MFDS-批准上市 2024.02.08 Exagamglogene autotemcel Vertex Pharmaceuticals BCL11A 12 岁及以