上海交通大学：真实世界数据和上市后药品安全监测（38页）.pdf

1、 林厚文林厚文 上海交通大学医学院附属上海交通大学医学院附属仁济医院仁济医院 真实世界数据和上市后药品安全监测 真实世界数据来源于真实医疗环境 真实世界数据（RWD,real world data）即从传统临床试验之外的来源收集的数据。是通过多种途径获得的，与患者健康状态和医疗行为相关的数据。包括电子病历、电子健康档案、医保数据、出生死亡登记以及医疗保健系统之外的数据，如通过移动技术等收集到的数据等。电子病历 电子健康档案 医保数据 出生死亡登记 移动设备终端 真实世界数据 真实世界数据数量非常庞大，数据质量的优劣直接决定了后续研究中产生的真实世界证据的真实性，因此如何获得高质量的真实世界数据

2、是真实世界研究的一个最核心的问题。异质性 可及性 完整性 准确性 各政府部门、医疗场所、社会机构掌握 数据的采集目的不同 数据分散，异质性高 完整性、准确性欠缺 评估&处理 去隐私后共享 真实世界证据 真实世界数据 真实世界证据（RWE,real world evidence）是基于真实世界数据分析形成的与医疗产品使用、获益及风险相关的临床证据。真实世界数据真实世界证据。真实世界数据通过严格的数据收集、系统的处理、正确的统计分析以及多维度的结果解读，才能产生真实世界证据。数据收集 统计分析 数据处理 多维解读 真实世界证据 真实世界证据得到FDA,NMPA的政策支持 2016年，美国国会通过了

3、21世纪治愈法案，法案明确了FDA可以在合适情况下使用真实世界数据，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应证开发的审批证据。国家药监局(NMPA)2020年的1号文件：1月7日，国家药监局发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）真实世界证据可用于支持药物监管决策，包括为新药注册上市提供有效性和安全性证据，为已上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后要求或再评价提供证据等。真实世界数据的十大来源 卫生信息系统 医保系统 疾病登记系统 国家药品不良反应监测哨点联盟 自然人群队列和专病队列数据库 组学相关数据库 死亡登记数据库 患者报告结局数据 来自移动设备端的数据 其他特殊数据源 可穿

4、戴设备可穿戴设备 主要来源 新来源 2019年4月4日，基于真实世界数据，FDA批准了辉瑞的爱博新（Ibrance）的一项新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR+、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。真实世界证据首次用于FDA用药批准，能否成为医药信息化的新浪潮？美国电子健康记录数据 IQVIA保险数据库 Flatiron的乳腺癌数据库 辉瑞全球安全性数据库 真实世界的男性患者的用药数据 FDA 批准依据 真实世界研究 真实世界研究（RWS,real world study）是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实

5、世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。真实世界研究路径 真实世界研究不等同于观察性研究 Jarow JP,et al.JAMA.2017.318(8):703-4.Real-world evidence can be generated from any study design as long as the data source is from routine care and the design is highly pragmatic,meaning the trial design and condu

6、ct closely approximate the eventual use of the product in clinical practice.Therefore,RCTs performed within the health care system,such as the TASTE trial,are considered a source of RWE.Research studies are either interventional or noninterventional(observational).干预性研究数据：实用性随机临床研究（pRCT）观察性研究数据：前瞻性注