清华大学：探讨药品创新支付国际经验和启示（36页）.pdf

1、探讨药品创新支付国际经验和启示陈怡 清华大学医院管理研究院“创新型医疗保障研”研讨会2023年2月25日，北京创新药发展趋势和挑战创新药支付和控费启示和讨论010203讨论要点价格,费用上涨/控费压力医保门槛提高/按价值付费肿瘤,罕见病基因细胞治疗个体化治疗/一次性治愈研发费用高价格昂贵多适应症/联合用药趋势：全球创新药发展和挑战临床疗效不确定/基金影响重磅产品减少/研发难度加大创新药趋势创新支付控费启示61113917219183421312615192618242413282527222429%37%33%33%41%47%41%39%58%44%58%52%0%10%20%30%40%5

2、0%60%70%0102030405060201020112012201320142015201620172018201920202021%of Approvals that are OrphanNumber of NME ApprovalsCalendar YearProportion of CDER Novel Drug Approvals that are OrphanOrphan NME Approvalnon-Orphan NME ApprovalOrphan Drug as%of All Approvals近年来罕见病药品获批数量占比大幅上升创新药趋势创新支付控费启示Data so

3、urce:OCED report 2019全球：到2026年，未来5年全球将有300个新药获批上市，主要集中在特药，肿瘤和罕见病用药(IQVIA)全球：肿瘤和免疫治疗药品预测平均增长率为 9-12%and 6-9%(IQVIA)未来昂贵药品的巨大支付压力创新药趋势创新支付控费启示Data source:Global Use of Medicines,2023最新肿瘤治疗-Car-T -孤儿药肿瘤药多适应症联合用药创新技术出现创新技术出现“快速通道”突破性，优先审评审批，特别审批程序.附条件批准上市药品近50个新药/新适应症附条件批准上市药审制度创新药审制度创新 更创新的药和技术出现 2021年

4、 新药获批数量是改革前的5-6倍（中国）新药获批数量新药获批数量机会机会/挑战挑战我国技术创新/新药审批加速对医保支付带来的挑战123医保基金影响医保基金影响临床疗效临床疗效不确定性不确定性创新药趋势创新支付控费启示全球主要应对策略和趋势控费 HTA/国际参考价 鼓励仿制,创性药竞争降价（集采和药品谈判）成本和效率（inefficient areas and efficiency gained)DRGs,Bundled payment(oncology in USA)合作创新 创新支付协议管理 创性药快速特殊通道 Early Access(NPP)国际多中心临床试验(ICH)欧洲统一卫生技术评

5、估和标准 EUnetHTA(effective in Jan 2025)产学研+企业合作+加大政府基础研究投入 政府机构合作-药监局和医保合作(Pharma Horizon）创新药趋势创新支付控费启示面临价格，成本上涨和医保支付负担压力国际上新药纳入医保定价常规方法以成本为基础的定价参考价定价以价值为基础的定价-HTAHTA:欧洲国家：健康产出，感知价值HTA评估新药的是否物有所值的评估，按价值定价有四个步骤：临床试验数据疗效对比分析真实世界数据疗效对比分析成本效果比基金影响分析创新药分类成本核算加利润：日本有类似药品比较，溢价是根据药品的创新程度，可获得5%-120%的溢价没有类似药品比较，

6、成本+行业平均利润同时也间接参考国际价格（美国，英国，德国和法国公开零售价）国际参考价格：德国、荷兰：同一药品在不同国家的价格内部参考价：同一国家，同一适应症或相似药品合成一个组，统一设立一个支付标准产品价格高出支付标准，患者支付差价80年代-自由定价90年代-HTA2000-创新准入支付协议创新药趋势创新支付控费启示疾病严重程度医保支付意愿疾病负担产品竞争程度临床价值获益治疗周期治疗人群目标未满足需求新药定价上市参考因素研发投入价格产品要素市场要素创新药趋势创新支付控费启示新药定价时需要考虑的关键因素和策略较低价格的决策较高价格的决策未满足医疗需求相对较大适应症患者数量小罕见病未满足医疗需求