LEK：2023年生物制药行业展望报告影响行业发展的关键趋势（9页）.pdf

1、1生物制药行业在2021年实现了巨大发展。目前全球已有近50亿人接种了新冠疫苗1，首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据也于去年发布2，全球有128家专注于治疗性产品的生物制药公司在全球接连市3。展望未来，生物制药企业的管理者们将在商业化、融资以及产品组合规划等各个方面遇到一系列挑战和变革。本报告中，我们总结出五个将对生物制药行业产生巨大影响的关键趋势：1.先进疗法的增长2.全球定价压力持续存在3.商业化模式不断演变4.患者诊断和生物标志物检测增多5.融资格局的变化L.E.K.对目前影响生物制药领域的全球动态、进展以及关键趋势进行了研究和分析：1.先进疗法的增长先进疗法在过去五年中

2、实现了迅速增长，而在2021年，先进疗法更是实现多个“首次”：中国批准了首个CAR-T疗法；美国批准了首个靶向BCMA的CAR-T疗法4；Intellia公布了首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据；2021年基因治疗、细胞免疫治疗/细胞治疗和组织工程领域的融资创历史记录，筹集资金超231亿美元5。在2022年，临床、政策法规以及商业化等方面的里程碑式发展将对越来越多样化的先进疗法的发展轨迹产生不同的影响。值得关注的关键进展包括：吉利德（Yescarta）和百时美施贵宝（Breyanzi）正竞相将CAR-T应用于早期的大型B细胞淋巴瘤的治疗。吉领袖视角生物制药行业展望：影响行业发展

3、的关键趋势 2 L.E.K.Consulting领袖视角生物制药行业展望：影响行业发展的关键趋势利德已向美国食品药品管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）以及其他监管机构提交二线用药的申请6，百时美施贵宝也向FDA提交了二线用药的申请7。一旦获批，这些疗法的市场潜力将得到进一步扩大。美国目前只有两种基因疗法获得了批准，但这一数字可能会在今年翻数倍，多个疗法可能会在今年进入审批里程碑。例如：蓝鸟生物正在等待FDA批准其地中海贫血基因疗法（beti-cel）8以及脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）基因疗法（eli-cel）9的生物制品许可申请；拜玛林用于治疗严重A型血友病的基因疗法（valoc

4、cogene roxaparvovec）目前正在接受EMA的审核，并可能会很快向FDA提交申请10；其他正在计划或可能向FDA和/或EMA提交申请的还包括用于治疗有输血依赖的地中海贫血和严重镰状细胞病的CRISPR和Vertex的CTX00111，以及CSL Behring和uniQure合作开发的用于治疗严重至中度血友病B的基因疗法etranacogene dezaparvovec12。这些临床申请能够为未来获批所需的安全性和有效性的要求提供参考。生物制药企业针对这些疗法的市场准入、商业化生产以及普及等方面所采取的下一步措施也将对该领域具有指导意义。RNA治疗管线再次兴起的趋势可能会在202

5、2年得以延续。预计将会发布的后期临床试验结果包括：Alnylam的RNAi疗法Onpattro在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）中的作用13，以及Ionis和阿斯利康合作开发的配体偶联反义药物eplontersen在遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）中的作用14。此外，该管线还可以扩展到对RNA编辑、tRNA、环状RNA和mRNA等其他作用机制的研究中15,16。生物制药公司正越来越多地关注蛋白质降解，即通过PROTACs等小分子来破坏之前被认为难以在药理学上靶向的致病蛋白质17。从2020年到2021年，临床前和临床阶段的蛋白质降解剂管线增加了近70

6、%18，而2022年该领域预计将持续进展。以上所罗列的先进疗法的最新进展并不全面，例如我们还有望看到对异体细胞治疗的持续投资以及中国细胞和基因治疗管线的迅速增长，但这些案例都显示了先进疗法的显著进步，包括新机制的探索、新疾病领域的探索、新市场的加速发展以及商业化道路上重要先例的开创2.全球定价压力持续存在各国政府、支付方和消费者一直在对全球药品价格施加压力。美国的药品福利管理机构（PBMs）和支付方正在协商更大的折扣，自2018年以来，尽管名义出厂价上涨，但净价格却在下降19（图1）。支付方也一直在对他们认为过于昂贵的药品的医保覆盖范围进行限制，例如：美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）最