PhRMA：2024年生物制药创新促进研发和患者药品可及性（37页）.pdf

1、生物制药创新：生物制药创新：促进研发和患者促进研发和患者药品药品可及性可及性 PhRMA企业报告企业报告-呈中国发展高层论坛呈中国发展高层论坛 2024年年3月月 执行摘要执行摘要 生物制药研究与开发（研发）对于改善患者健康及挽救生命至关重要。在过去十年中，全球生物制药行业每年在寻找新的治疗方法和药物方面的投入已经翻了不止一倍，其中 2023年的投入达到 2620亿美元。1尽管这些投入是在之前的医学进步的基础上进行的，但它们才刚刚开始在最新突破方面取得成果，为当前一些最棘手疾病的全新治疗方案带来曙光。过去十年里，中国的研发管线取得了巨大的进展，处于临床前期和临床开发阶段的药物数量增长超过了 1

2、0 倍，目前仅次于美国。我们预计在未来几年内，中国将以更快的速度批准更多的创新药物。近年来，中国在新药可及性方面取得了相当大的进展，但过去 10 年在全球推出的新药中，在中国获批的仍只有24%，而美国的这一比例为 85%，经合组织国家平均为 38%。此外，在中国的国家医保药品目录下，只有 15%的全球新药能够获得报销。2因此，在提高患者的创新药物可及性方面，中国仍有很大发展空间。随着这些趋势的发展，人口老龄化以及对更健康的身体和长寿的期望加 1 评估（Evaluate），https:/ PhRMA，全 球 新 药 可 及 性 报 告，https:/phrma.org/en/resource-c

3、enter/Topics/Access-to-Medicines/Global-Access-to-New-Medicines-Report。1速了中国对医疗保健服务的需求。例如，据估计中国有 2 亿肥胖成年人，未来 10 年预计还会增加 1 亿；3这些人可能会极大地受益于先进的肥胖治疗方法。生物制药行业的持续增长需要一个支持性的政策环境，以使患者能够获得创新药物，以及激励对下一代治疗方法和药物的持续研究。在就药物的研发和上市作出决策时，创新生物制药公司会寻求稳定且可预测的支持创新的政策环境。这些政策包括：1)保护创新的强有力的知识产权；2)可预测的、基于科学的监管途径，确保及时市场准入；以及

4、 3)奖励创新并为激励下一代药物投入提供可能性的支付体系。这三个方面对于为患者提供更快速获得救命疗法的强劲创新生态体系的可持续发展缺一不可。本文提供了来自全球生物制药市场的数据和经验，展示了支持创新的公共政策与对创新药物更大投入和可及性之间的关系。在市场开放、创新受到重视且知识产权得到保护和执法的地方，生物制药创新者拥有他们与合作伙伴合作、成功竞争及加速新药上市所需要的可预测性和确定性。I、全球研发趋势及新药全球研发趋势及新药可及性可及性情况情况 a、研发管线研发管线 我们正处于一个全新的医学时代，突破性的科学正在改变医疗保健和我们对患者的治疗方法。生物制药公司在研发方面的大力投入正在带来前所

5、未有的进步和发现。基因组学在开发个性化药物方面的应用使医生能够根据患者的独特需求定制治疗方案，而免疫疗法则利用患者自身的免疫系统来对抗癌症和罕见疾病等各种疾病。如今，全球正在临床开发的药物超过 8,000 种，以解决迫切的、未满足的医疗需求，包括：经过数十年的研究，癌症癌症的本质和根源得以揭示，进而帮助靶向治疗方 3 华尔街日报，https:/ 细胞疗法、免疫检查点抑制剂等，已经面向癌症患者提供。从 2000 年到 2016 年，新的癌症治疗方法拯救了美国近 130万患者。目前有 1600种癌症疫苗和治疗方法正在临床开发中。4 老年群体尤其容易受到糖尿病、关节炎和心脏病等慢性病慢性病的影响。近

6、95%的老年人至少患有一种慢性病，近 80%的老年人患有两种或两种以上的慢性病。5慢性病往往会限制老年人的工作能力，影响他们进行日常活动的能力，使他们失去独立性，并导致需要长期护理。管理慢性病的综合成本占美国所有医疗费用的三分之二。6目前，有超过 400 种治疗老年患者慢性病的药物正在临床试验中，有望改善生活质量并节约医疗成本。7 中国的研发管线取得了巨大的进展，在过去十年中，处于临床前和临床开发阶段的药物数量增长超过了 10 倍，目前在全球仅次于美国。(见图 1 和图 2)。因此，我们预计未来几年内，中国将以更快的速度批准更多的创新药物。4 PhRMA，在研抗癌药物：2023年报告，http