药明康德：2024年上半年核酸和多肽类疗法盘点白皮书（26页）.pdf

1、For Personal Use Only 核酸核酸和多肽和多肽类疗法类疗法 2024 年上半年盘点年上半年盘点 药明康德内容团队出品 2024 年 6 月 目录：目录：2024 年核酸和多肽类疗法亮点总结 第 1 页 2024 年核酸和多肽类新药获批趋势-第 24 页 2024 年核酸和多肽类新药研发趋势-第 511 页 2024 年核酸和多肽类疗法早期投融资趋势-第 1213 页 2024 年获得早期投融资的核酸和多肽类疗法新锐列表 第 1416 页 2024 年获得大额投融资的核酸和多肽类疗法新锐介绍 第 1723 页 药明康德内容团队微信矩阵介绍 第 24 页For Personal

2、Use Only 1 亮点总结亮点总结 2024 上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新：Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，mRESVIA 是首款基于 mRNA 技术的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。多肽领域在 2024 年上半年迎来一款重磅疗法，超长效基础胰岛素类似物诺和期先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国的监管机构批准上市。2024 下半年两款核酸类疗法和 4 款多肽类疗法有望获批。全球大型药企临床在研管线涵盖近 40 款核酸类疗法。RNA 干扰（RNAi）疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病。RNA 疫苗除了应用于传染性疾病预防，也正在变革癌症治疗。全球大型药企临

3、床在研管线涵盖超 20 款多肽类疗法。近一半聚焦肥胖、糖尿病等代谢内分泌疾病；其余覆盖癌症、心血管疾病、自身免疫性疾病等方向。口服环肽、抗体-多肽偶联药物的涌现反映了肽类设计技术的进步。2024 年分别有 11 家核酸类疗法新锐和 7 家多肽类疗法新锐完成早期融资。多肽新锐的技术聚焦于开发包括大环肽在内的大环分子来解决难以成药靶点，以及结合其他分子类型的复杂多肽。更受风投青睐的核酸新锐所采取的技术包括寡核苷酸偶联药物、通过 mRNA 编码安全插入全新基因、潜在治疗多种疾病的反义寡核苷酸（ASO）疗法。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不

4、代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至 2024 年 6 月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。For Personal Use Only 2 2024 上半年上半年两款两款突破性突破性核酸类疗法核酸类疗法获批，下半年获批，下半年或或再迎两款再迎两款 近 10 年全球范围内获批的核酸类疗法 注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。数据截至 2024 年 6 月 30 日。2024 年全球范围内首次批准的核酸类疗法 药物药物 公司公司 适应

5、症适应症 作用机制作用机制 首批日期首批日期 及批准机构及批准机构 mRESVIA（mRNA-1345）Moderna 呼吸道合胞病毒感染 mRNA 疫苗；编码 RSV 的稳定融合前 F 糖蛋白 2024/5/31 美国 FDA Rytelo（imetelstat）Geron 骨髓增生异常综合征 寡核苷酸；端粒酶抑制剂 2024/6/6 美国 FDA 2024 上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新。Rytelo 是全球首款端粒酶靶向疗法，自 1984 年端粒酶被发现以来，经过近 40 年科研耕耘终于开花结果。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在骨髓增生异常综

6、合征中，异常骨髓细胞通常表达端粒酶，端粒酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。Rytelo 通过抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，诱导癌变细胞凋亡，改变疾病进程。1 13 32 23 35 52 25 58 82 22 2*2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024预计获批全球首批For Personal Use Only 3 mRESVIA 是首款基于 mRNA 技术的 RSV 疫苗，也是在 COVID-19 疫苗之外首个基于 mRNA 技术的获批产品，标志着 mRNA 疗法的开发和应用扩