RhRMA：2023年中国生物制药创新生态系统建设研究报告加强生物医药创新惠及广大中国患者（18页）.pdf

1、中国发展高层论坛企业专题报告1不负中国患者所望：不负中国患者所望：加强生物医药创新加强生物医药创新 惠及广大中国患者惠及广大中国患者美国药品研究与制造企业协会（PhRMA）执行概要执行概要中国领导层已明确表示其致力于加强生物制药创新并确保中国患者有更多机会获得创新药物。这些目标是中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要、“健康中国 2030”规划纲要以及一系列相关立法和监管改革的重要组成部分。这些政策强调创新作为核心宗旨，旨在确保中国成为全球生物制药行业的重要组成部分。中国在监管体制改革方面取得了重要进展，并几乎消除了药品注册申请积压，从而提高了患者对药品的

2、可及性。中国在加强医疗保健体系和为广大人口提供基本医疗保险方面也取得了很大进展，从而增加了创新药物的供应。中国还改进了对药品的知识产权保护，并努力建立一个更接近国际规范的制度。虽然这些政策改革代表着进步，但如果中国要实现健康中国 2030 的愿景，还需要持续改进。例如，过去十年全球推出的新药中，只有 23%可供中国患者使用，其中大约有三分之一未纳入到国家医保药品目录（“国家医保目录”）。1全球创新生物制药行业力求在迄今取得的进展基础上再接再厉，在中国1 PhRMA 对 IQVIA Analytics Link 的分析，2011 年 1 月至 2020 年 12 月期间全球首次上市新活性成分的国

3、家监管和国家医保目录数据.2021 年 6 月中国发展高层论坛企业专题报告2创造一个不断发展和充满活力的生物制药行业。进一步推进中国生物制药行业的发展和提高患者用药的可及性将依赖于一个促进创新的生态系统。一个成功的生物制药创新生态系统由三个密切相关的核心部分组成，各部分对于增长和可持续性发展同等重要：（1）监管体系：监管体系应从临床前到临床开发，再到上市后监测和风险管理整个过程中，建立并始终如一地运用明确、科学和中立的规则来评估产品的安全性、有效性和质量。这样才能使监管系统在合理的时间范围内做出一致且可预测的批准决定，并允许全球同步开发。中国可以通过继续采纳统一的指导方针，尽可能取消中国特有的

4、要求，进一步简化其监管审批程序。（2）知识产权体系：健全的知识产权体系通过提供必要的激励措施，促进研究、开发和推出创新药物所需的大量资金和其他资源的投入，从而推动生物制药创新。为了给患者带来有价值的新药，生物制药创新者必须能够有效地保护和执行专利权，申请上市批准提交的证明药物安全性和有效性的临床信息必须取得监管数据保护（“监管数据保护”），商业秘密和机密商业信息也必须得到充分保护。我们建议中国继续大力推进知识产权改革，为创新者提供与合作伙伴合作、成功参与市场竞争和加快新药上市所需的可预测性和确定性。（3）定价和报销体系：定价和报销体系应反映创新药物为患者和社会提供的整体价值，并使企业能够继续投

5、资于下一代疗法和药物。中国可以通过采用更加及时、透明、可预测和循证的国家医保目录调整机制，允许利益相关方参与进来，从而提高创新药物可及性。我们也支持中国不懈努力，加强补充商业健康保险在多层次医疗保障体系中的重要性，改善药物可及性，中国发展高层论坛企业专题报告3降低中国患者的自付费用。PhRMA 及其成员公司致力于同中国政府和其他利益相关方合作，加强中国生物制药创新生态系统建设，提升患者对新药的可及性。中国发展高层论坛企业专题报告4I.I.简介简介创新药物的生命周期创新药物的生命周期开发一款创新生物制药产品是一项复杂且耗时多年的资源密集型活动，通常耗时十年或者更久，平均耗费 26 亿美元，需要广

6、泛的跨境专业知识以及学者、科学家、医生和其他合作伙伴之间的合作，才能将候选分子开发成具有完全规模化生产工艺、可供患者使用的生物制药产品。在过去十年中，生物制药行业在研究上花费了超过 1.6 万亿美元，在不同疾病领域为改善世界各地患者的生命健康做出了重大贡献。2这一开发过程的获益在最近抗击新冠疫情中得到凸显，生物制药行业两年来一直在不知疲倦地研究、开发和提供安全有效的治疗方法和疫苗。数十年来，生物制药公司在新技术、研究、治疗和疫苗方面的投资使该行业为迅速采取行动应对这一疫情做好了准备。生物制药产品的开发早在开展临床研究之前就已经开始。首先需要进行基础研究，尽可能了解相关疾病和病症，以及药物如何针