北京新阳光慈善基金会：2023年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书（39页）.pdf

1、疾病本身是人类基因多样化的体现，病人承担的是全人类的痛苦。中国科学院院士杨焕明教授慢性粒细胞白血病（下文中简称慢粒），也被称为慢性髓性白血病（Chronic Myeloid Leukemia，简称 CML）。1845 年，苏格兰的 Virchow 医生和德国的 Bennett 医生首次描述了这种典型表现为白细胞增高和脾脏肿大的疾病12。在首次发现慢粒之后的百余年间，其治疗药物从砷剂、脾区照射发展到白消安、羟基脲、干扰素、骨髓移植等，直到人们发现 BCR-ABL 在慢粒发病机制中的关键意义，科学家们开始研究小分子药物用于慢粒的治疗，最终发明了酪氨酸激酶抑制剂（TKI）靶向药物。TKI 靶向药物随

2、后在慢粒治疗中被广泛应用，被证实可使患者长期总生存率达 90%3，绝大多数患者都可以回归正常的工作和生活。TKI 使慢粒变成了一种不影响患者寿命的慢性病，但绝大多数患者仍需要终身服药，而 TKI 药品价格不菲，也有相当的不良反应，给患者造成经济负担的同时，也影响其生活质量。因为国家的重视，在 2012 年政府工作报告中，慢粒被纳入重大疾病保障试点范围，一些省市的医保部门开始报销伊马替尼等靶向药物。2017 年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录中，政府针对儿童药、创新药、重大疾病治疗用药等予以重点考虑和支持，将伊马替尼等药物纳入医保目录报销范围。2018 年，尼洛替尼、达沙替尼也作为

3、谈判药品被纳入国家医保目录（2017 年版）乙类药品目录。在此之外，最新国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020 年版）还新增谈判药品氟马替尼等多项针对癌症治疗靶向药物，各省市相继积极出台配套政策支持，进一步减缓患者疾病负担。但另一方面，许多公众和部分政策制定者对于慢粒尚不了解。因此，我们编辑制作了这本慢性粒细胞白血病患者报告白皮书，希望能帮助大家深入了解慢粒。医疗是多学科协助的领域，医疗政策也涉及到多个部门，我们希望多部门通力合作，完善慢粒等癌症和重大疾病的公共卫生政策，提高公众健康水平，为实现“健康中国 2030”奠定坚实的健康基础。本患者报告白皮书中的信息，特别是医学信息，

4、均来自于公开出版物或调研，目的是作为科普知识供大众了解慢粒，不可作为患者个性化用药和治疗的依据，更不可取代医生的意见，关于具体的诊疗问题，请患者务必以医生意见为准。由于时间有限，专业要求水平高，如果文章中出现了错误或者疏漏之处，敬请联系和告知我们：sunshineisun.org，电话：010-88121028。1.Bennett JH.Case of hypertrophy of the spleen and liver in which death took place from suppuration of the blood.Edinb Med Surg J,1845,vol.64.4

5、13-4232.Virchow R.Weisses Blut.,Frorieps Notizen,1845,vol.36.151-1563.Long M.D.,P.van den Berg,Campbell M.J.,et al.An intergrative genomic pipeline to target the NCOR1 cistrome with precision.Cancer Research,2014,Oct.74(19 Supplement):4186序 言1中国慢性粒细胞白血病患 者 报 告 白 皮 书|认识血液系统如果将我们身体看成一座明亮有序的现代城市，那血管就是繁

6、忙的街道。在血管里，无数的细胞各司其职，维持着我们身体的正常运转。其中，红细胞是“设计精巧的物流车”，将氧气源源不断地从肺部输送到身体的各个组织；白细胞是“勇敢的护卫者”，守护身体并摧毁潜在的有害入侵者；血小板是反应迅猛的“抢修员”，一旦街道出现破损，就立刻上前修补在我们的身体里，还有一个神奇的储库，源源不断为一线输送工作人员，这个神奇的储库就是多能造血干细胞。我们出生后，多能造血干细胞就生长在名叫骨髓的肥沃土地里。它具有不断自我更新和多向分化增殖的能力，也就是说，多能造血干细胞能一方面维持自身数量，另一方面还能过渡成为定向造血干细胞，继而分化成为各系血细胞的祖细胞。在骨髓的造血微环境中，多能