Parexel：2022年中国罕见病药物上市批准政策与医保支付体系简述（17页）.pdf

1、李娅杰精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁郑子川Health Advances 副总裁胡皓楠Health Advances 高级分析员郭晋川北京病痛挑战公益基金会信息研究总监 2022 Parexel International Corporation.中国罕见病药物上市批准政策与医保支付体系简述一、加快罕见病药物上市批准的相关政策（一）针对罕见病药物美欧日等国家/地区的激励政策（二）中国加速罕见病药物开发和上市的相关政策（三）进口罕见病药物在中国的开发策略 1.境外已上市罕见病药物 2.境内外同步开展临床研究 3.在特定地区备案后直接使用（四）国产罕见病药物在中国的开发策略二、中国针对罕见病

2、药物的多层次医保体系简介（一）基本医疗保险 （二）补充医疗保险（三）普惠险补充商业健康保险（四）民间慈善捐助精鼎在罕见病药物开发咨询方面的优势 文章索引 2022 Parexel International Corporation.2022 Parexel International Corporation.罕见病是发病率极低的一组疾病的统称，据世界卫生组织统计，全球约有5,000-8,000种，一般为慢性、严重的疾病，常常影响患者生活质量或危及生命安全。在中国，罕见病以目录的形式进行认定，国家卫生健康委员会在2018年5月发布了 第一批罕见病目录，收录了121种罕见病病种，估计达三百万病患者

3、1，为医疗药品审批提供了重要的参考依据；2021年，第二批罕见病目录的编纂工作也在国家卫健委的主导下有序进行中；另外，2021年9月11日，由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会联合主办的中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上，中国罕见病定义研究报告2021 发布，全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳解读指出，中国罕见病最新定义是即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。官方估计中国罕见病患者人数为2,000万，因为罕见病的低诊断率和患者对于疾病的低意识，这一数字很可能被低估了。中国的罕见病患者面临诸多难题，

4、包括：疾病难以诊断、疾病诊断后无药可治、治疗药物未在中国上市或无罕见病适应症、治疗药物虽已上市但价格高昂没有医保、或药物难以被处方等等。罕见病药物的不可及与不可负担是横亘在患者面前最大的困难，超过一半的患者未能及时且足量地接受药物治疗。（一）针对罕见病药物美欧日等国家/地区的激励政策在欧美日等国家或地区，监管部门为加快罕见病药物的上市，均规定了各自的孤儿药认定资格，并对罕见病药物从开发到上市出台了一系列激励政策2,3。美国早在1983年签署了 孤儿药法案，并制定了“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation）计划，FDA分别在1991年、1992年、2011年、2013年

5、对孤儿药规则进行了修订，对获得孤儿药认定的药物给予加速审批、市场独占期、财政拨款等一系列支持政策。截至2021年2月，FDA已授予5,808项孤儿药资格，批准了952个孤儿药适应症。在欧盟地区，EMA于2000年启动了鼓励罕见病研发的孤儿药指定计划，制药企业在罕见病药物研发过程中，可以获得科学建议、缩短审评时限等利好政策，上市后给于市场专属保护。日本于1993修订了 药事法，规定了孤儿药的认定标准，对罕见病药品开发给予了一些激励政策，包括：财务激励，包含资金补贴，减少申请费、减税补贴；行政激励，包含开发协助，加速审批和市场独占期。截至目前，日本已经认定了300多个孤儿药。总的来说，欧美日等国家

6、和地区的药品监管部门为引导药企研发罕见病药物，均在本世纪初甚至上世纪八十年代推出了类似的激励政策，经过不同药企的多次一、加快罕见病药物上市批准的相关政策 2022 Parexel International Corporation.实践，对相关政策在上述国家或地区的应用越来越成熟，相应地，越来越多的罕见病药物通过加速通道获批，以更快的速度使患者得到治疗，制药企业也因此获益颇丰。（二）中国加速罕见病药物开发和上市的相关政策罕见病药物在中国研发成本高，临床试验开展困难，因此在2015年药品审评审批制度的改革前，跨国药企很少考虑在中国开发或申报罕见病药物，而国内药企也很少进行罕见病创新药研发，导致中