国家卫生健康委卫生发展研究中心：抗肿瘤药品临床综合评价技术指南2021年版（70页）.pdf

1、 抗肿瘤药品临床综合评价抗肿瘤药品临床综合评价技术指南技术指南 （2021 年版） 国家药物和卫生技术综合评估中心 （国家卫生健康委卫生发展研究中心） 国家癌症中心 国家卫生健康委药具管理中心 二二一年十二月I 目录目录 前 言. 1 第一章 评价内容与维度. 4 一、安全性评估. 4 （一）定义 . 4 （二）指标选择 . 5 （三）安全性测量 . 9 二、有效性评估. 10 （一）定义 . 10 （二）指标选择 . 10 （三）有效性测量 . 16 三、经济性评估. 16 （一）定义 . 16 （二）临床结果指标选择与测量 . 17 （三）成本指标选择与测量 . 20 （四）经济学评估分析

2、 . 24 四、创新性评估. 28 五、适宜性评估. 30 （一）药品技术适宜性 . 31 （二）药品使用适宜性 . 31 （三）药品体系适宜性 . 31 （四）药品监管适宜性 . 32 六、可及性评估. 34 （一）可获得性 . 34 （二）可负担性 . 35 第二章 评价设计. 37 一、评价技术类型. 37 （一）快速综合评价 . 37 （二）完整综合评价 . 38 二、评价流程. 39 三、抗肿瘤药品临床综合评价实施路径. 40 （一）评价设计 . 40 （二）证据整合 . 43 （三）评审决策 . 44 （四）结果征求意见 . 44 （五）应用转化 . 45 第三章 评价方法. 46

3、 一、基于一手资料的评价方法. 46 （一）真实世界数据 . 46 （二）真实世界研究的基本步骤 . 49 （三）偏倚的控制方法 . 49 （四）真实世界药物经济学评价 . 53 （五）数据信息安全 . 56 II （六）专家咨询法 . 56 二、基于二手资料的评价方法. 58 （一）确定研究问题 . 59 （二）检索文献 . 60 （三）建立纳入、排除标准 . 61 （四）证据评价与证据整合 . 62 （五）质量控制 . 62 第四章 基于多准则决策分析的药品临床综合评审流程. 63 一、建立专家组. 64 二、抗肿瘤药物信息介绍. 64 三、维度和指标审阅. 64 四、维度与指标赋权. 6

4、5 五、指标赋分. 65 六、分值计算. 66 七、形成推荐意见. 66 八、综合评判. 67 参考文献. 68 中英文对照表. 69 抗肿瘤药品临床综合评价技术指南编委会. 71 附件 标准报告格式. 72 1 前前 言言 恶性肿瘤(癌症)已成为严重威胁我国人群健康的主要致死疾病之一。根据 2020 年 Globocan 统计，我国癌症新发病例约为 456.88 万人；年龄标化(全球)发病率男性为 225.4/10万， 女性为188.2/10万。 2020年我国癌症死亡病例约为300.29万人，其中男性为 182.0 万人，女性为 118.3 万人1。 恶性肿瘤治疗手段发展较快。随着肿瘤生物

5、学研究的快速进展和对恶性肿瘤疾病发病机理认识的不断深入，抗肿瘤药品的研发创新不断取得突破性进展，特别是新作用机制、作用靶点的抗肿瘤药品不断涌现上市或进入临床试验。加快建立健全统一、科学、实用的药品临床综合评价标准规范、实施路径和工作协调机制成为当前首要工作任务之一。 依据国家药品临床综合评价管理政策和制度规范，为指导和规范卫生健康系统开展抗肿瘤药品临床综合评价，国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司（以下称“国家卫生健康委药政司” ） 委托国家药物和卫生技术综合评估中心 （以下称“评估中心”）（挂靠国家卫生健康委卫生发展研究中心）联合国家癌症中心、国家卫生健康委药具管理中心（以下称“药具中心”

6、）等，成立指南起草小组，听取全国医药行业学（协） 会意见， 组织全国医学、 药学、 临床研究、 循证医学、卫生经济学、卫生政策等领域专家共同制定本技术指南。 2 本技术指南依据国家药品临床综合评价管理指南（2021 年版 试行） （以下简称管理指南）的组织管理及实施流程要求，根据我国抗肿瘤药品临床应用实践与药物供应保障政策现况，重点聚焦我国医疗机构抗肿瘤药品临床使用和技术评价存在的实际问题，参考借鉴国际抗肿瘤药品评估有益做法和经验，旨在引导和推动相关主体规范开展抗肿瘤药品临床综合评价，持续推动抗肿瘤药品临床综合评价工作标准化、规范化、科学化、同质化，更好地服务国家抗肿瘤药品政策决策需求，助力提