浙江数字医疗卫生技术研究院：AI驱动新药研发深度发展（2021）（27页）.pdf

1、在以北美为核心的 AI 新药研发浪潮下，AI赋能新药研发源头端的靶标发现、药物分子设计成效已有所显现，以源头端为导向的 AI 新药研发企业发展开始趋向成熟并已逐渐向商业化落地转变。随着 AI 技术的逐渐成熟、AI 新药研发商业模式的逐渐清晰，大背景向好的形势下，我国 AI 新药研发发展也面临重大机遇：其一，在国外侧重于“聚焦大分子，抛弃小分子”的制药策略下，中国或将是小分子药物研发最大的承接国;而 AI 在小分子化药研发中的发展先进性将为我国研究人员开辟新的高速通道，通过虚拟化的系统预测、分析和筛选模式为药物发现研究提供了新的优选或替代方案。其二，我国拥有丰富的中医药资源，AI 的赋能中药组学

2、数据的产生和挖掘技术将为我国传统中医药提供契机。以深度神经网络为代表的AI 技术能够对复方药进行精细化研究，实现中药方剂有效成分的深度开发，潜力靶标的深度挖掘。其三，基于新药研发的困难重重，系统性药物重定位及其相关的创新开发方法在未来的药物研发中将不仅仅是一项替代策略，而是会随着大数据和 AI 的不断介入而逐渐成为一种主流战略。而我国产学研各界已经积累并且还在产生着的大量与疾病和药物相关高通量组学数据和以电子病历数据为代表的医药大数据将促成我国在药物重定向领域的快速深入。CRO 服务企业是新药研发服务的主要提供者，在整体新药研发临床试验中占据重要地位。一般而言，临床试验阶段占据了新药研发过程中

3、大约 50% 的时间投入、70% 的资金投入，因构成主要的可变成本(Variable Cost，VC)23 深受制药企业关注。在该领域，随着我国国家多中心对国际多中心项目的放开，中国市场拥有了更多国外创新药物临床试验的机会，而 AI 赋能作用下将进一步丰富我国临床试验数据采集类产品如临床试验远程电子数据采集系统(Electronic Data Capture，EDC)的开发管线和产品竞争力，促进我国临床试验数据服务产业的增长。通过 AI 和 ML 驱动的匹配系统帮助改善患者队列组成，并为快速、精准挖掘目标患者提供帮助;通过人工智能的监测系统提高患者临床依从性和降低患者退出率等 AI 解决方案都

4、将帮助制药企业实现降本增效。尤其，在此次疫情爆发后，通过智能化平台组织或驱动 CRO 等线下研发活动也曝露出了极大需求。此外，AI 技术赋能驱动了一批虚拟研发服务公司(如 Virtual R&D Model 公司)的涌现 24。所谓虚拟研发，一般是看中某一处于临床前的新药专利或资产，通过专利和技术许可，获得独家开发权。新兴企业的NESS 模式有望使科技企业在医药价值链的各个阶段发挥关键作用，新技术主体力量的加入无疑将壮大我国在研发中上游的服务能力。新药生产端如合成、提取、纯化等工艺的降本增效是制药企业和制药外包企业(Contract Manufacture Organization，C

5、MO)的共同诉求。近些年，迫于新药研发成本快速上升，多家欧美药企都把药物生产环节外包到中国。与欧美国家相比，在中国进行药物生产可以把生产成本降低 30% 到 50%，而且这一趋势还在扩大，预计到 2023 年，我国生产外包的市场渗透率将达到 30% 到40%25。随着国内 CMO 市场趋于成熟，以及衍生出的定制生产 (CDMO)、产研结合(CRO+CMO/CDMO) 等多种模式的发展，AI赋能新药研发生产端无疑将迎来巨大发展机遇。AI 赋能下对新药研发生产工艺的优化程度将直接关系到整个生产的效率和成本投入，例如针对全面质量管理专家系统中的数据挖掘和各种知识发现技术可作为制定复杂决策的有价值方法。