1、 关于智慧芽生物医药 智慧芽生物医药作为行业的创新先锋，精心构建了由Synapse新药情报库、Bio生物序列数据库和Chemical化学结构数据库三大核心产品组成的综合数据服务平台。这一平台旨在为生物医药领域的全产业链条提供全面、精确、实时且遵循统一标准的全生命周期数据服务，以支持行业内的科研、开发、生产和商业决策。通过运用前沿的大数据和人工智能技术，结合生物医药领域专家的深入洞察和严格审核，智慧芽生物医药实现了对产业链数据的高效集成和精准处理。我们的生物医药产品系列已经建立了一个全球范围内的实时数据更新机制，能够从广泛的网络资源中提取关键的原始数据，确保为生物医药行业的各个环节提供全面、深入

2、的数据支持和解决方案。欢迎免费试用！2 目录 前言 第一章 肿瘤领域早期开发热门靶点概览 第二章 合成致死领域 第三章 表观遗传调控-EED 第四章 STING通路检查点-ENPP1 第五章 综合应激反应-PERK 第六章 细胞凋亡-Mcl-1 第七章 KRAS信号通路-SOS1 参考资料 3 前言 肿瘤领域药物开发，是全球新药研发重点方向，临床占比与资源投入极高。目前，在我国抗肿瘤药物的开发占比甚至要高于美国，是大部分国内新药研发机构/企业必争之地。抗肿瘤药物开发的一项重要工作内容，就是靶点的选择。热门靶点的进展，本行业从业人员须持续跟踪，由此可了解当前国内外药物研发竞争程度，同时也对相应热

3、门品种进行多维度综合评估，以确认靶点潜力与产品价值。据此，总结近年来肿瘤领域药物开发早期热门靶点，结合智慧芽新药情报库最新收录内容，筛选并总结早期热门靶点及相关重点信息。免责声明 由于数据源泄露、统计周期差异以及搜索方法的不同，报告中的数据可能存在一定误差，故仅供参考。如由此引发的商业损失，本报告将不承担任何责任。报告意见反馈： 4 第一章 肿瘤领域早期开发热门靶点概览 1.1 肿瘤领域是全球药物研发重点赛道 肿瘤领域的药物研发，是全球持续高热的新药研发赛道。2024 年 1 月，美国 FDA 发布了2023 年批准上市的新药报告New Drug Therapy Approvals 2023，

4、据该报告统计，2023 全年美国 CDER 批准了 55 种新药，其中，肿瘤药物共计 12 款，占比20%。图 1.1-1 美国 FDA 新药批准情况及抗肿瘤药物占比（2023）图片源：2023 in review:FDA approvals of new medicines https:/doi.org/10.1016/j.drudis.2024.103966&FDA-New Drug Therapy Approvals 2023 2024年2月，中国NMPA发布了2023年度药品审评报告，其中，在批准的化学药品IND 1448件中，抗肿瘤药物占比35.98%，建议批准的化学药品NDA 18

5、6件中，抗肿瘤药物占比22.04%。另，自2020年药品注册管理办法（总局第27号令）实施以来，截止到2023年共有95个药品附条件批准上市，涉及107个适应症，其中抗肿瘤药占比最多，高达79%。同样，生物药领域肿瘤适应症开发的新药也是高占比。5 图 1.1-2 2023 年批准化学药品 IND 及建议批准 NDA 数量分布（NMPA）图片源：NMPA-2023年度药品审评报告 1.2 肿瘤新药研发，竞争已前延至早期 AACR 年会是全球规模最大的癌症研究会议之一，聚集了来自全球各地高质量的肿瘤学研究阶段成果和临床进展。与 ASCO 等会议不同，AACR 更加聚焦在临床早期以及临床前阶段，更加

6、体现与初探产品的未来潜力。伴随着中国国内创新药水平的不断提升，国内新药研发已将目光和参与热情更多的聚焦于每年的 AACR。通过“智慧芽-新药情报库”，检索进入“转化医学”，学术会议选择“AACR 2024”，可查询到1257条转化医学信息；再进一步将主题限定到“药物发现/临床前”，进一步收敛信息至792条，具体如下。6 图 1.2-1 智慧芽-新药情报库 AACR 统计数据 图片源：https:/ 基于上述搜索，“智慧芽-新药情报库”输出统计分析如下：1）药物类型依次为小分子化药ADC单抗双抗；2）排名前 5 的靶点依次为 EGFR、HER2、PD-L1、PD-1、KRAS G12D；3）排名