1、“以终为始”，数据助力高质量立项药融咨询2024年5月02.从哪些方面去评估拟立项从哪些方面去评估拟立项/引进的新药项目引进的新药项目?04.从哪些地方去获取这些信息从哪些地方去获取这些信息?03.仿制药产品线设计需要考量哪些方面？仿制药产品线设计需要考量哪些方面？01.选择“什么样”的新药项目选择“什么样”的新药项目?05.立项案例分析及高质量立项要点总结立项案例分析及高质量立项要点总结目录科技创新是“技术研发”到“成果转化”到“产业化”的复杂过程科技创新是“技术研发”到“成果转化”到“产业化”的复杂过程3数据来源：药融咨询选择疾病选择疾病基因功能基因功能研究研究质粒工质粒工艺研究艺研究病毒

2、病毒/细胞工细胞工艺研究艺研究临床前临床前研究研究期临期临床到床到期临床期临床期临期临床到床到期临床期临床期临床期临床注册与注册与上市上市上市后上市后监测监测期临床期临床CMCCMC研研究究缺少高水平创新成果缺少科研成果转化经费缺少源头成果专业孵化技术平台经费经费平台平台成果成果药企药企投资公司投资公司 项目研发需要经费支持经费支持和产业化潜力产业化潜力，项目质量及可靠性需要高质量立项高质量立项 需要高质量的早期遴选治疗靶点及其干预化合物筛选平台，以及药效学评价平台平台 投资主体投资主体需要真正了解早期医药研发项目的可靠性和转化潜力 创新医药发展需要“源头创新”药物，需要相关需要相关“转化支撑

3、”机构“转化支撑”机构科技创新是“技术研发”“技术研发”到“成果转化”“成果转化”到“产业化”“产业化”的复杂过程国内创新药发展瓶颈国内创新药发展瓶颈后续孵化后续孵化选择“什么样”的新药项目？选择“什么样”的新药项目？4数据来源：药融咨询选择新药项目考量选择新药项目考量评估自研项目评估引进项目仿制药产品线考量三大方面三大方面目前的实际情况目前的实际情况发展战略发展战略/战略方向可能不断调整战略方向可能不断调整技术数据技术数据资金实力人员数量和素质场地大小仪器设备现有项目和项目经验管理制度等首先明白真理:“世界上没有完美的新药项目”直接对标大型药企还是先生存后发展（中大型制药企业的创新药项目布局

4、一般是：平衡风险vs创新性，全方位布局，减少整体战略布局风险）;选择专业化路线还是综合路线在发展的过程中可能根据自身的发展情况不断调整发展战略，如：融资强有力的技术专家的加盟现有项目取得重大突破等根据现有数据按照新药研发、生产、销售的完整模块拼出整个“图像”技术数据解读应突出关键词：全面显著的优势显著的劣势风险意识市场导向结合自身的战略方向扬长避短新药研发是一项长期、复杂、高风险、可预测性很差的巨大工程，选择适合公司自身战略发展适合公司自身战略发展的新药项目极为关键。公司应当考虑自身目前的实际情况、发展战略以及后续战略方向，全面分析技术数据，最终做出是否立项/引进的结论。信息获取渠道案例分析及

5、要点总结从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目?5数据来源：药融咨询选择新药项目考量评估自研项目评估自研项目 对于拟自主立项的项目，应从适应症适应症、靶标靶标、研究方案以及风险分析研究方案以及风险分析等四个方面进行评估。自主立项自主立项项目项目1、适应症、适应症项目针对的适应症情况适应症目前的治疗药物综合考虑适应症的定义，症状和危害，病因，流行病学，分类，诊断以及目前的治疗手段等2、靶标、靶标靶标的生物学情况靶标的成药性靶标的成药性靶标现有药物的综合评价需考虑治疗药物的分类以及现有药物的优缺点，根据治疗指南和专家治疗指南和专家共识共识，从有利于医学和治疗的角度

6、快速了解适应症药物的临床使用定位，对适应症现有药物进行综合评价应当考虑靶标的组织分布，生物学结构(晶体结构)，生物学功能以及靶标的种属差异需尤其关注尚未有任何药物上市的靶标，经大型药企临床试验失败的靶标，有迹象表明临床前数据与临床人体数据不一致的靶标，数据优异但仅有少数小公司介入的靶标，已研究多年但尚未有药物能突破II期临床的靶标应当全面搜集并汇总该靶标目前上市/在研药物的所有数据，综合考虑这些药物的优缺点评估引进项目仿制药产品线考量信息获取渠道案例分析及要点总结从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目?6数据来源：药融咨询选择新药项目考量评估自研项目评估自研项