1、 国家药品监督管理局药品审评中心 2024 年 5 月 2/45 目的及意义目的及意义 为提升以患者为中心的新药临床试验理念，保障受试者安全与权益，全面掌握中国新药注册临床试验现状，及时对外公开临床试验进展信息，为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）根据药物临床试验登记与信息公示平台（以下简称登记平台）的临床试验登记信息，对 2023 年中国新药注册临床试验现状进行全面汇总和分析，同时对近年来的变化趋势特点进行分析，运用信息化手段助力提升临床试验安全监管能力。研究方法研究方法 本年度报告根据 2023 年度登记的药物临床试验信息，从临床试验登记总

2、体情况、基本特征信息、各药物类型试验情况、总体实施情况、质量控制情况等方面进行汇总分析。同时对 2023 年度获批上市创新药临床试验进行概述分析，编制了中国新药注册临床试验进展年度报告（2023 年）。主要研究主要研究结果结果 1.新药注册临床试验数量 2023 年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破 4000 项，达 4300 项（以 CTR 计）,为历年登 3/45 记总量最高，较 2022 年年度登记总量增长了 26.1%，其中新药临床试验（以受理号登记）数量为 2323 项，与 2022 年相比，2023 年新药临床试验数量增长了 14.3%（2323 vs.203

3、3）。2.药物类型、注册分类和品种 按化学药品、生物制品和中药分类，近几年来，化学药品和生物制品的新药临床试验占比均较高，化学药品最高，均超过 50%，生物制品约为 40%。2023 年中药占比为 3.3%，与 2022 年基本一致（3.1%）。从注册分类分析，2023 年注册分类为 1 类的药物共登记1606 项试验，占受理号登记试验总体的 69.1%（1606/2323）,其中化学药品占比最高，为 53.7%（862/1606）。1 类创新药临床试验继续保持以抗肿瘤药物为主，占总体的 40.6%（652/1606）。2023 年共登记 81 项细胞和基因治疗产品类临床试验，较 2022 年

4、增长近 1 倍（46 项），以境内的期抗肿瘤药物为主。医学影像学药物临床试验数量共 14 项，为近年来最多。3.试验分类与申办者 按新药临床试验和生物等效性试验（BE 试验）分类，2023年新药临床试验占比 54.0%，BE 试验占比 46.0%。境内申办者占比超过 90%，达 91.7%。4.目标适应症与临床试验分期 2023年化学药品和生物制品临床试验的目标适应症主要 4/45 集中在抗肿瘤领域，其次为抗感染药物、皮肤及五官科药物、神经系统疾病药物、预防性疫苗、内分泌系统药物和血液系统疾病药物。中药主要集中在呼吸、消化、皮肤及五官、精神神经等适应症。2023 年各期临床试验占比总体与 20

5、22 年基本一致，为期临床试验占比最高，达 42.1%；1 类创新药临床试验中，、期临床试验占比相较上一年度均出现小幅增加，分别为 21.3%和 15.8%（2022 年分别为 20.4%和 13.7%）。在特定人群开展的临床试验中，仅在儿童人群中开展的临床试验有 104 项，与 2022 年相比增加了 62.5%（104 项 vs.64 项）。罕见疾病药物临床试验数量呈现显著增长趋势（119项 vs.68 项），且适应症领域进一步扩大，包括抗肿瘤药物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物和风湿性疾病及免疫药物。5.临床试验地域分布分析 2023年临床试验组长单位和参加单位以北

6、京市、上海市、江苏省、湖南省、广东省等为主。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市。6.临床试验登记、审核和实施效率分析 以受理号登记的试验和以 BE 备案登记的临床试验登记平均用时分别为 78.5 天和 16.6 天，1 个月以内完成试验登记并提交的占比分别为 28.7%和 84.9%。5/45 2023 年共计接收 4217 项首次登记任务，总体审结率为99.9%。如以审核时限 15 个工作日进行分析，时限内首次登记任务审结率为 100%。2023 年，新药临床试验可在 6 个月内启动受试者招募的比例继续保持小幅提高，总体占比达 56.3%。结合临床试验机构所在地分析，临床试验组长单位较多的