2023CAR-T细胞疗法市场空间、研发趋势及商业化未来分析报告（65页）.pdf

1、2 0 2 3 年深度行业分析研究报告目 录 CAR-T细胞免疫优势显著，肿瘤适应症前景广阔 从行业到产品：CAR-T市场及产品发展概况 研发趋势：从血液瘤到实体瘤，从单靶点到多靶点 商业化趋势：支付体系建设助力CAR-T产品商业化 相关标的 1 2 3 4 5 1.1 CAR1.1 CAR-T T：免疫细胞疗法的更优选择：免疫细胞疗法的更优选择 1.2 CAR1.2 CAR-T T技术前景广阔，日趋成熟技术前景广阔，日趋成熟 1.3 1.3 不同细胞疗法技术比较不同细胞疗法技术比较 1.4 CAR1.4 CAR-T T疗法商业化仍面临挑战疗法商业化仍面临挑战 3 细胞治疗(Cell Ther

2、apy)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法。用于癌症的细胞治疗通常使用干细胞和免疫细胞。免疫细胞疗法是一种将免疫细胞（主要为T细胞）注入患者以治疗癌症的免疫疗法，主要类型包括嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、工程T细胞受体疗法（TCR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞疗法（TIL）和嵌合抗原受体NK细胞疗法（CAR-NK）。CAR-T细胞治疗可能是治愈肿瘤的更佳手段。经历TIL、CIK等疗法后，免疫细胞疗法迎来新一代CAR及TCR技术。临床数据显示二者在抗肿瘤领域具有卓越的治疗效果。自从FDA批准CD19 CAR-T产品诺华（Kymriah）上市后，免

3、疫细胞疗法正式进入高速发展阶段。CAR-T为代表的肿瘤免疫治疗被Nature杂志认定为科学突破之首，CAR-T也成为免疫细胞疗法中最成熟的技术。1.1 CAR-T疗法：免疫细胞疗法的更优选择 CAR-T细胞疗法原理 数据来源：头豹研究院，科济药业招股书，西南证券整理 免疫细胞疗法发展历程 4 CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-cell）是嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，可以以HLA非依赖方式清除靶细胞。经典的嵌合抗原受体CAR（chimeric antigen receptor）往往由单链抗体、铰链区、跨膜区、胞内信号结构域顺序连接组成。CAR-T细胞治疗

4、通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而被激活，通过释放穿孔素、颗粒酶等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子募集人体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可形成免疫记忆T细胞，从而获得特异性的抗肿瘤长效机制。CAR-T细胞制备过程主要包括分离、激活、转导、扩增。CAR-T细胞制备主要步骤包括：最初分离和富集T细胞、T细胞活化、使用病毒或非病毒载体系统进行CAR基因转移、体外CAR-T细胞扩增，以及最后的末端工艺和冷冻保存，制造周期一般需要24周；制备失败率范围在2%14%，失败的原因

5、主要来自细胞的个体差异、细胞数量以及细胞质量。1.2 CAR-T技术前景广阔，日趋成熟 数据来源：科济药业招股书，Manufacturing chimeric antigen receptor T cells:issues and challenges，西南证券整理 作用机制 CAR-T 细胞制备流程图 5 数据来源：CAR-T 联合疗法治疗实体瘤的研究进展，Current challenges and emergingopportunities of CAR-T cell therapies，西南证券整理 CAR-T疗法自开创以来历经五代技术更迭，CAR结构的设计是关键：第一代CAR结构的胞

6、内信号域能够为细胞提供活化的第一信号，通常为CD3信号传导域，可以激活T细胞产生最初的细胞毒性反应，引起效应T细胞分泌IL-2。但临床试验证明第一代CAR-T细胞在体内扩增能力有限。第二代CAR结构是在CD3信号传导域的基础上添加了能够提供T细胞激活的第二信号的共刺激信号域，如来源于CD28、CA137（也称4-1BB）和ICOS的共刺激信号域。第二代CAR-T细胞相较于第一代CAR-T细胞具有更强的扩增、维持以及肿瘤组织趋化能力。共刺激信号域可以增加CAR-T细胞产生细胞因子并促进T细胞复制，减少潜在的CAR-T细胞衰竭，增加 T 细胞抗肿瘤活性，提高患者 CAR-T细胞的存活率。CAR五代