2023年罕见病政策、药物研发现状及代表企业分析报告.pdf

1、2023 年深度行业分析研究报告 目目 录录 1 中国罕见病药物支持政策持续完善，罕见病群体存在大量未被满足的临床需求中国罕见病药物支持政策持续完善，罕见病群体存在大量未被满足的临床需求.1 1.1 国内罕见病药物政策支持持续完善.1 1.2 罕见病全球市场空间广阔，罕见病用药大有可为.4 1.3 罕见病存在大量未被满足的临床需求，多数没有有效治疗方法.5 1.4 罕见病用药的可负担性逐渐改善，医保、商保等多样的支付模式帮助市场规模兑现.10 2 罕见病药物研发正蓬勃发展，研发成本低、耗时短罕见病药物研发正蓬勃发展，研发成本低、耗时短.17 2.1 罕见病药物研发正蓬勃发展，基因治疗等前沿疗法

2、备受关注.17 2.2 罕见病药物研发用时短、成本低、成功率高.19 3 罕见病也有大市值、大品种，关注罕见病药企的投资机会罕见病也有大市值、大品种，关注罕见病药企的投资机会.25 3.1 罕见病百亿美元并购交易频发，罕见病药物已是多家 MNC 重要收入来源.25 3.2 从全球畅销药品 TOP100 看罕见病大品种的核心逻辑.29 3.3 从罕见病领域开拓者健赞看罕见病大市值大品种的诞生.34 4 国内部分代表性罕见病药企国内部分代表性罕见病药企.43 4.1 北海康成.43 4.2 恒瑞医药.44 4.3 神州细胞.46 4.4 迈威生物.47 4.5 曙方医药.48 4.6 纽福斯.50

3、 4.7 琅钰集团.51 5 风险提示风险提示.52 QVkYkZQVlZlYnOmPpN8O9R7NoMnNpNmPfQpPsOeRnNtN6MmMyRuOnRpQvPoNmO 图图 目目 录录 图 1：2022年中国、美国、欧盟的罕见病患者人数（亿）.4 图 2：全球和中国的罕见病市场规模预期.4 图 3：2014-2018 美国销售前 100药物平均费用（万美元）.10 图 4：2014-2021 年中国罕见病领域创新药 IND、NDA获批情况.17 图 5：罕见病领域创新药治疗机制格局（全球）.17 图 6：罕见病领域创新药治疗机制格局（中国）.17 图 7：各领域创新药研发情况（全球

4、）.18 图 8：各领域创新药研发情况（中国）.18 图 9：罕见病领域创新药靶点分布情况（全球）.19 图 10：罕见病领域创新药靶点分布情况（中国）.19 图 11：2017-2021各国罕见病药和非罕见病药审评时间中位数对比.22 图 12：罕见病和非罕见病临床各阶段研发成功率.24 图 13：历年全球罕见病相关交易总交易金额和交易量.25 图 14：达雷妥尤单抗 ALCYONE 和 OCTANS 研究的合并分析 PFS 数据.30 图 15：达雷妥尤单抗 ALCYONE 和 OCTANS 研究的合并分析缓解率数据.30 图 16：达雷妥尤单抗 GEN501 和 SIRIUS 两项临床试

5、验混合分析结果.31 图 17：达雷妥尤单抗全球销售额.31 图 18：美国健赞发展历程.34 图 19：亨利特米尔在生物制药历史上的意义.34 图 20：2014-2021年健赞罕见病领域主要产品销售情况.37 图 21：2012-2021特立氟胺全球销售收入及增速.37 图 22：2016-2022E 全球和中国 MS 患病人数（万人）.38 图 23：2016-2021全球 MS 药物销售收入（百万美元）.38 图 24：全球已批准上市的用于 MS 的 DMT 药物.39 图 25：2011-2022阿糖苷酶和艾夫糖苷酶销售收入.39 图 26：艾夫糖苷酶和阿糖苷酶头对头 III 期 C

6、OMET 研究数据.41 图 27：2011-2022伊米苷酶和依利格鲁司销售收入及增速.41 图 28：全球已上市戈谢病治疗药物概况.42 图 29：北海康成研发管线.43 图 30：中国多形性胶质母细胞瘤年新发病例.44 图 31：GBM 靶向疗法现状.44 图 32：国内口服 TPO-RA样本医院销售额（万元）.46 图 33：神州细胞在研管线.46 图 34：神州细胞重组凝血八因子销售额.47 图 35：迈威生物在研管线.48 图 36：Vamorolone 关键性临床研究主要终点数据.49 图 37：Vamorolone 显著改善患者的 6分钟步行测试指标.50 图 38：vamor