医药行业专题报告：曙光已至关注罕见病、孤儿药投资机会-230404（58页）.pdf

1、 请务必阅读正文后的重要声明部分 ；2023 年年 04 月月 04 日日 强于大市强于大市(维持维持)证券研究报告证券研究报告行业研究行业研究医药生物医药生物 医药行业医药行业专题报告专题报告 曙光已至曙光已至，关注罕见病关注罕见病/孤儿药孤儿药投资机会投资机会 投资要点投资要点 西南证券研究发展中心西南证券研究发展中心 分析师：杜向阳 执业证号：S1250520030002 电话：021-68416017 邮箱： 行业相对指数表现行业相对指数表现 数据来源：聚源数据 基础数据基础数据 Table_BaseData 股票家数 365 行业总市值（亿元）60,925.55 流通市值（亿元）59

2、,525.50 行业市盈率TTM 23.9 沪深 300市盈率TTM 12.3 相关相关研究研究 Table_Report 1.2023年 Q1疫苗批签发跟踪(季度)：多数品种供给有所下滑，少数品种回暖 (2023-04-04)2.医药行业：规范创新药加速审评程序，持续鼓励创新 (2023-04-03)3.2023 年 3 月第五周创新药周报（附小专题-呋喹替尼概况）(2023-04-03)4.医药行业周报（3.27-3.31）：创新药和中药迎来政策利好 (2023-04-02)5.2023 年 3 月第四周创新药周报（附小专题-COPD生物药研发概况)(2023-03-27)6.医药行业覆盖

3、标的2023年 Q1业绩前瞻：业绩呈现复苏态势 (2023-03-26)国内罕见病药物研发支持政策持续完善，加速审评审批和研发进程，降低研发国内罕见病药物研发支持政策持续完善，加速审评审批和研发进程，降低研发成本，助力商业化。成本，助力商业化。我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向，支持政策正在持续完善，带动国内罕见病药物研发蓬勃发展。国内罕见病药物研发热度稍滞后于国外。国内罕见病领域创新药 IND获批数从 2018 年 34个增长至 2021年 78个，NDA获批数从 2018年 8个增长至 2021年 17个，从 IND数量的增长来看，未

4、来罕见病新药上市数量仍将持续走高。罕见病受政策支持，有审评审批优势。临床实验方面由于入组患者少、注册临床多数为期单臂、患者入组意愿高等因素，一般用时较短、成本较低。罕见病群体存在大量未被满足的临床需求。罕见病群体存在大量未被满足的临床需求。根据欧盟、美国对罕见病的定义，欧盟中大概有 3000万罕见病患者，美国大概有 2500-3000万罕见病患者，中国罕见病患者可达数千万。据 BCG 测算，2020 年全球罕见病市场规模约为4100 亿元，中国市场约 30-50 亿元，成长潜力巨大。全球已知 7000多种罕见病中，仅有不到 5%存在有效治疗方法。第一批罕见病目录的 121种罕见病中，仅有 60

5、%有药可治，存在大量未被满足的需求。罕见病用药也有望成为百亿大品种，罕见病适应症可助力罕见病用药也有望成为百亿大品种，罕见病适应症可助力泛泛适应症药物拓展市适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。场空间、加速研发和商业化放量进程。以 2021年全球畅销药品 TOP100为例，其中 26款都是罕见病用药或有罕见病适应症，年销售额均超 18亿美元，其中专用于囊性纤维化的 Trikafta2021 年全球销售 57 亿美元。罕见病既有望凭借自身市场成为百亿品种，也可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。大市值罕见病药企并不罕见，关注罕见病药企大市值罕见病药企并不罕见，关注

6、罕见病药企的投资机会。的投资机会。从国外案例的罕见病企业发展历程来看，专注于罕见病的 Biotech也可以成长为百亿美金市值的上市公司。MNC常以收购方式布局罕见病，罕见病用药已成为部分 MNC业绩增长的重要力量。根据 Evaluate统计显示，截至 2022年 2月，百时美施贵宝在罕见病药物领域取得 220亿美元的销售额，占公司总销售额的 48%。诺华，强生，罗氏在罕见病领域也取得百亿美元销售额的佳绩，占公司总销售额的20%以上。投资建议：投资建议：随着罕见病用药研发蓬勃发展，国产罕见病创新药收获期也将接踵而至。罕见病 Biotech也有巨大成长空间，越来越多 Biopharma布局罕见病，